Forsøgets titel:Tazemetostat

Celle- og dyreforsøg dyr har vist, at forsøgsmedicinen tazemetostat målrettet rammer og dræber visse typer kræftceller ved at hæmme virkningen af et gen kaldet EZH2.

Dette forsøg skal derfor undersøge, hvor meget tazemetostat, der er sikkert og tåles godt, og hvilke virkninger (ønskede og uønskede) det har på børn og unge og deres helbred.

Det skal også undersøge, hvordan tazemetostat optages, fordeles og udskilles fra kroppen, og hvilken virkningen det har på såkaldte habdoide tumorer eller andre, endnu sjældnere tumorer.

Studiet er delt op i to faser, og man deltager i en af dem
Første del af forsøget er det, man kalder et fase 1 forsøg. Her forsøger forskerne at finde den rette dosis af stoffet – det vil sige den dosis, som har den bedste virkning på kræften, men som patienten samtidig kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

Det sker ved, at man øger dosis undervejs. De første patienter får en lille dosis, der så øges hos den næste gruppe patienter. Hver ny gruppe får således en højere dosis end den forrige, indtil man når en dosis, som er utålelig eller giver for mange bivirkninger i løbet af de første 28 dage efter starten på forsøgsbehandling.

Anden del af forsøget er en dosis-udvidelses-del, hvor lægerne behandler en gruppe patienter med den optimale dosis forsøgsmedicin, man fandt frem til i fase 1.

Forsøgslægerne vil fortælle, hvilken del af forsøget barnet har mulighed for at deltage i.

• Fase 1: Man har en sjælden tumor af typen: rabdoid tumor, integrase interaktør 1 (INI)-negativ tumor eller synovialis sarkom


• Fase 2: Man har en sjælden tumor af typen: Atypisk teratoid rabdoid tumor eller non-ATRT rabdoid tumor eller INI-negative tumor eller synovialis sarkom


• Man er mellem 6 måneder og 21 år


• Man har fået tilbagefald eller ens sygdom reagerer ikke på standardbehandling, og der ikke er nogen allerede andre godkendte standard behandlingsmuligheder


• Man ikke er gravid (for fertile kvinder) og bruger sikker prævention, hvis man er seksuel aktiv.


• Bivirkninger man har fået pga. tidligere behandling er stilnet nok af.

• Man har deltaget i et andet forsøg inden for de seneste 30 dage inden forsøget eller man har fået tidligere behandling med Tazemetostat eller anden EZH2 hæmmer


• Det er mindre end 5 år siden, man har fået behandling mod en anden kræftsygdom


• Man har fået et større kirurgisk indgreb inden for 2 uger inden forsøget


• Kræften har spredt sig til hjernen, og den ikke har været stabil i mindst 14 dage


• Man har en alvorlig organsygdom, der forhindrer behandlingen

Man starter med en grundig forundersøgelse, inden behandlingen går i gang (samtale, lægeundersøgelse, blodprøver, urinprøve, EKG, ultralyd af hjertet og scanning af tumor).

Så starter forsøgsbehandlingen. Man tager tazemetostat dagligt morgen og aften som mikstur.

Forsøgsplanen stiler mod, at man behandles i mindst én serie på 28 dage. Men man kan deltage i forsøget i kortere eller længere tid, op til 2 år. Det afhænger af, man reagerer på behandlingen.

Behandlingen stopper, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis man selv ønsker at stoppe. Den kan også ophøre, hvis forsøgslæge eller medicinalfirmaet, der har udviklet forsøgsstoffet, beslutter, at det er bedst at stoppe.

Lægerne har endnu ikke erfaringer fra børn og unge behandlet med tazemetostat. Derfor kan der opstå bivirkninger, som man ikke kender til på forhånd.

Men pr. 15. januar 2017 har 362 voksne patienter fået tazemetostat i igangværende forsøg.

De hyppigst forekommende bivirkninger, man har set, omfatter:

• Kvalme


• Voldsom træthed


• Mangel på energi eller generel fysisk svækkelse (12 %)


• Nedsat antal blodplader


• Nedsat antal røde blodlegemer


• Diarré


• Opkastning


• Nedsat appetit

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Sponsor: Epizyme Inc.

EudraCT nr.: 2015-002468-1

Clinicaltrials.gov nr.: NCT02601937

Sponsor protokol nr.: EZH-102