Forsøgets titel:LOXO-ext-17005

LOXO-195 er et forsøgslægemiddel, der blokerer aktiviteten af de såkaldte NTRK-gener i kræftceller, så kræftcellerne ikke kan dele sig.

Forsøget skal fastslå hvilken dosis, der fremadrettet skal anvendes i behandlingen med LOXO-195, og vurdere, hvordan kroppen omsætter og reagerer på behandlingen.

Forsøget er åbent, hvilket vil sige, at både deltager, barnets forældre og læge kender til behandlingen.

• Man har en kræftsvulst, og den behandlingsansvarlige læge vurderer, at standardbehandling ikke vil være bedre


• Man har en kræftsvulst med genetiske forandringer i NTRK-generne


• Man er ikke eller kun delvist afhængig af speciel hjælp og støtte (Lansky score > 40-50%)


• Man er mere end en måned gammel

• Tidligere behandling har resulteret i, at et til flere organer fungerer dårligere end tidligere


• Man er i samtidig behandling med lægemidler, der kan påvirke omsætningen af LOXO-195 eller med lægemidler, der kan givet forstyrrelser i hjertets elektriske impulser (langt QT-syndrom)


• Man har en alvorlig hjerte-kar-sygdom


• Man er blevet opereret inden for de seneste 7 dage


• Man har en ukontrolleret systemisk infektion

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen går i gang.
Herefter kan man begynde på behandlingen, der sker i to faser:

• Fase 1: Lægerne forsøger at finde ud af, hvordan LOXO-195 virker i kroppen og finde den rette dosis, som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger. Det sker ved at øge dosis undervejs, indtil der opstår uacceptable bivirkninger


• Fase 2: På baggrund af resultaterne i fase 1 fastsættes dosis af LOXO-195

LOXO-195 kan enten tages som kapsel eller som flydende blanding.


Så længe kan du få behandlingen
Hvis man har deltaget i fase 2, forsætter behandlingen med LOXO-195, så længe behandlingen ikke giver alvorlige bivirkninger, og kræften ikke forværres.

Behandlingen stopper, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis du selv ønsker at stoppe. Den kan også ophøre, hvis din forsøgslæge eller medicinalfirmaet, der har udviklet forsøgsstoffet, beslutter, at det er bedst for dig at stoppe.


Kontrol
Man skal løbende gå til kontrol, mens forsøget står på.

Efter sidste dosis og indtil forsøgets afslutning bliver man kontaktet af forsøgsteamet med tre måneders mellemrum med opfølgende spørgsmål.

• Smagsforstyrrelser


• Lavt antal røde blodlegemer


• Ændret appetit og vægtforøgelse


• Fald i blodtrykket


• Ændringer i hjerterytmen


• Nedsat energiniveau


• Svimmelhed


• Øjenirritation og muligvis lysoverfølsomhed


• Hyppigere løs afføring


• Øgede levertal, hvilket kan være tegn på leverbetændelse


• Led- eller muskelsmerter


• Hukommelsestab og/eller vanskeligheder med at behandle information


• Kvalme


• Følelsesløshed og/eller prikkende fornemmelse i dine fingre og/eller tæer


• Hududslæt og kløe


• Koordinationsproblemer hvor du kan opleve, at du ryster eller har svært ved at holde balancen, når du går eller står


• Opkastninger

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Sponsor: Loxo Oncology, Inc. og Bayer

EudraCT nr.: 2017-004246-20

Clinicaltrials.gov nr.: NCT03215511

Sponsor protokol nr.: LOXO-EXT-17005