Forsøgets titel:LIBRETTO-001 (LOXO-RET-17001)

LOXO-292 er et forsøgslægemiddel der ikke er godkendt til behandling i Danmark eller udlandet. Det er første gang at mennesker vil blive behandlet med LOXO-292.

LOXO-292 er en tyrosinkinasehæmmer der hæmmer proteinet RET og dermed hæmmer væksten af kræftceller. Kun patienter med forandringer i RET-proteinet vil kunne deltage i forsøgets anden del.

Din læge kan hjælpe dig med at finde ud af, om der er et unormalt forhold i RET-genet i din kræft.

Man undersøger stoffets virkning, hvor sikkert det er at bruge, hvor høj dosis man kan give, hvordan kroppen fordeler og omsætter stoffet og hvor godt det virker på kræften

I fase 1 af forsøget:

• Der ikke er nogen standardbehandling til din sygdom


• Du ikke kan tilbydes standardbehandling for din kræftsygdom


• Din kræft, er vokset eller kræften har spredt sig imens du har fået standardbehandling.


• Din sygdom kan følges med scanninger.


• Du som minimum er selvhjulpen og oppegående mere end halvdelen af dagen (performancestatus 0-2)


• Dine nyrer og knoglemarv fungerer tilfredsstillende.

I fase 2 af forsøget: Samme som fase 1 med følgende tilføjelse:

• Kræften indeholder en forandring i RET-proteinet

• Du skal have lindrende stråleterapi inden for 1 uge op til opstart i forsøget.


• Du har bivirkninger fra tidligere behandling, som ikke er blevet nævneværdigt bedre (bedret til mindst grad 1)


• Du har spredning af kræften til hjerne, hjernehinde eller rygmarv og som giver symptomer


• Du har en alvorlig aktiv hjertekarsygdom, eller du har haft en blodprop i hjertet inden for 6 måneder op til planlagt opstart i LOXO-292.

Du starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen går i gang.
Stoffet skal du tage som en tablet.

Fase 1 og 2
Forsøget er det, man kalder et fase 1 og fase 2 forsøg.

I fase 1 forsøger forskerne at finde ud af, hvordan stoffet virker på den menneskelige organisme. Man forsøger derfor først at finde den rette dosis af stoffet – det vil sige den dosis, som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

Det sker ved, at man øger dosis undervejs. De første patienter får en lille dosis, der så øges hos den næste gruppe patienter. Hver ny gruppe får således en højere dosis end den forrige, indtil der opstår uacceptable bivirkninger.

I fase 2 undersøger man vurdere om den valgte dosis har effekt på kræften, og få bekræftet at den tåles rimeligt.

Hvilken gruppe du kommer i kommer an på, hvor langt man er nået med forsøget.

Da det er første gang man giver lægemidlet til mennesker, kan der opstå bivirkninger, som man ikke kender til på forhånd.

Man har sikkerhedsdata fra ca. 153 patienter, som er blevet behandlet med LOXO-292 i dette igangværende forsøg i andre lande, hvor forskellige doser af LOXO-292 er blevet givet til patienter med fremskredne solide tumorer.

Følgende bivirkninger er set hos 10 % eller flere af de patienter, der fik LOXO-292:
Forstoppelse, diarré, mundtørhed, forhøjet blodtryk, træthed og hovedpine.

De bivirkninger, der er anført, kan skyldes LOXO-292 eller patientens kræft eller andre sygdomme eller andre lægemidler, som patienten har taget på samme tid.

Det skal understreges at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Sponsor: Loxo Oncology, Inc.

EudraCT nr.: 2017-000800-59

ClinicalTrials.gov nr.: NCT03157128