Forsøgets titel:hu3F8 201

Antistoffer er proteiner, der normalt produceres af kroppens eget immunforsvar og bruges til at bekæmpe kræft og infektioner. Antistofbehandling er allerede en del af standardbehandlingen til patienter med neuroblastom, fordi lægerne ved, at den kan udrydde kræftceller ved at få kroppens egne hvide blodlegemer til at angribe kræften.

I dette forsøg er antistoffet hu3F8 kombineret med proteinet GM-CSF, der øger antallet af kroppens hvide blodlegemer. Herved kan kroppen bedre dræbe og fjerne kræftceller.

Forsøgsmedicinen hu3F8 er endnu ikke godkendt i nogen lande, mens GM-CSF er godkendt af lægemiddelmyndigheder.

Et enkelt-arm, åbent, fase 2 forsøg

• En vævsprøve viser, at man har neuroblastom


• Sygdommen har ikke reageret på standardbehandling


• Man er mere end 1 år gammel


• Organerne fungerer tilstrækkelig godt

• Man er blevet behandlet med medicin mod kræft indenfor de seneste tre uger


• Sygdommen sidder udenfor knoglemarven


• Man har en akut livstruende infektion

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen går i gang.

GM-CSF skal tages som en daglig indsprøjtning under huden i alt 10 dage. Efter grundig oplæring kan I enten selv give indsprøjtningerne, eller de kan gives af en hjemmesygeplejerske.

Hu3F8 får barnet direkte i blodårerne via et drop over 30 minutter på dag 6, 8 og 10. Afhængigt af hvordan jeres barn tåler medicinen, og hvor I bor, kan I enten blive på hospitalets patienthotel eller tage hjem i de mellemliggende dage.

Så længe kan jeres barn få medicinen
Behandlingen gives i serier på i alt 10 dage, og alt i alt gives der 15 serier med pauser undervejs. Tilsammen er behandlingsperioden sat til ca. to år.

Kontrol
Barnet skal løbende kommer til kontrol, mens forsøget står på. Her vil barnet få bl.a. få taget blodprøver. Op til fem gange vil kontrolbesøgene blive suppleret med en vævsprøve og en CT-scanning. Efter forsøgets afslutning er der planlagt opfølgende kontrol hvert halve år indtil 5 år efter første behandling.

Kendte bivirkninger til Hu3F8:

• Smerter


• Høj puls


• Feber


• Kvalme og opkastning


• Udslæt


• Højt eller lavt blodtryk


• Træthed

Kendte bivirkninger til GM-CSF:

• Knoglesmerter


• Influenzasymptomer


• Følelse af at være træt eller svag


• Muskelømhed


• Diarré


• Maveproblemer, kvalme og opkast


• Stigning eller fald i antallet af hvide blodlegemer samt fald i antallet af blodplader, der kan lede til henholdsvis infektioner og blødning

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling udenfor Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Sponsor: Y-mAbs Therapeutics A/S

EudraCT nr.: 2017-001829-40