At vurdere sikkerhed og effektivitet af pemigatinib hos patienter med tidligere behandlet fremskreden, metastatisk eller kirurgisk inoperabel solid tumor med FGFR-mutationer eller translokationer.

Ikke-blindet, enkeltgruppe-, multicenter fase 2 forsøg.

• Objektiv responsrate

• Progressionsfri overlevelse
• Responsvarighed
• Absolut overlevelse
• Bivirkninger

• Histologisk eller cytologisk verificeret solid tumor, der enten er fremskreden, metastatisk eller kirurgisk inoperabel
• Mindst en målbar sygdom jf. RECIST 1.1. eller RANO kriterier for primær hjerntumor
• FGFR1-3 gen mutation eller translokation
• Progression efter mindst en tidligere behandling og ingen mulighed for anden behandling
• Performance status 0-2
• Tilgengælig arkivvæv eller accept af biopsitagning før opstart af behandling

• Behandling med selektiv FGFR inhibitor inden for de sidste 6 måneder
• Anticancer behandling eller anden forsøgsmedicin inden for 28 dage op til første dosis forsøgsmedicin
• Strålebehandling inden for 14 dage op til første dosis forsøgsmedicin
• Kandidat til kurativ kirurgi
• Evidens for sygdom i hornhinde eller nethinde
• Ubehandlede eller progrederende hjernemetastaser
• Anden malign sygdom der kræver behandling eller er i progression
• Anamnese med forstyrrelser i calcium-fosfat-stofskifte eller ektopisk kalcifikation af bløddele
• Alvorlig kardiovaskulær sygdom
• Aktiv behandlingskrævende infektion inden for 2 uger op til første dosis forsøgsmedicin
• Aktiv hepatitis B eller C
• Kendt HIV-infektion
• Behandling med CYP3A4 inhibitorer eller inducere inden for 14 dage op til første dosis forsøgsmedicin

Pemigatinib administreres p.o. 1 gang dagligt i serier af 21 dage..

Total: 170 patienter, i Danmark: 2 patienter

• Rigshospitalet

Clinicaltrials.gov nr.: NCT03822117