At vurdere effekten af carfilzomib og lenalidomid baseret behandling seperat hos yngre (18-65 år) og ældre (≥ 66 år) patienter med tidligere ubehandlet pPCL målt ved den progressionsfri overlevelse

Fase 2, prospektivt, multicenter, intergrupperet studie

Progressionsfri overlevelse

• Samlet respons, komplet respons (CR) og godt delvis respons (VGPR)
• Absolut overlevelse
• Sikkerhed og tolerabilitet
• Prognostisk værdi af risikofaktorer på diagnosetidspunktet i forhold til den progressionsfri overlevelse
• Prognostisk værdi af myelom genekspressions profiler
• Prognostisk værdi af minimal residual sygdoms negativitet
• Prognostisk værdi af mutationer bestemt ved sekventering
• At fastlå hyppigheden af anden primær malignitet

• Symptomatisk primær plasmacelle leukæmi (pPCL)
• Målbar sygdom defineret ved tilstedeværelsen af M-protein i serum eller urin
• Performance status 0-3 (WHO), dog er PS på 3 kun tilladt såfremt dette skyldes pPCL og ikke komorbiditet

• Nuværende CNS involvering med sygdom, der er refraktær over for intratekal kemoterapi
• HIV positive patienter
• Andre aktive maligniteter, der er behandlingskrævende, eller maligniteter behandlet med kemoterapi, der fortsat påvirker knoglemarvskapaciteten
• Aktive ukontrollerede infektioner
• Alvorlig hjertedysfunktion
• Alvorlig pulmonal dysfunktion
• Alvorlig hepatisk dysfunktion
• Nedsat nyrefunktion med GFR < 15 ml/min
• Alvorlig neurologisk eller psykisk sygdom
• Tidligere kemoterapi eller stråleterapi undtagen lokal stråleterapi i tilfælde af lokal myelom progression, corticosteroider maximum 7 dage for symptomkontrol eller stabilisering eller intratekal kemoterapi i tilfælde af CNS involvering
• Systemisk AL amyloidose
• Kendt allergi over for Capsidol

Patienter 18-65 år:
Modtager 4 serier med CRd (carfilzomib, lenalidomid, dexamethason), efterfølgende cyclophosphamid/G-CFS mobiliseret indsamling af stamceller og standard autolog transplantation med melphalan ved 200 mg/m². Herefter yderligere 2 konsoliderende serier med CRd og allogen stamcelletransplantation, hvis dette er muligt.
2 mdr. efter allogen stamcelletransplantation starter patienterne på vedligeholdende behandling med carfilzomib hvortil der 8 mdr. efter transplantationen tilføjes lenalidomid.

Patienter ≥66 år:
Modtager 8 induktionsserier med CRd efterfulgt af carfilzomib-lenalidomid vedligeholdelse

Total: 116 (61 yngre patienter og 55 ældre patienter)

• Odense Universitetshospital (Lukket)
• Rigshospitalet (Lukket)
• Aarhus Universitetshospital (Lukket)

EudraCT nr.: 2013-005157-75