Forsøgets titel:Dabrafenib

Dabrafenib (Tafinlar®) er et stof der blokerer kræftens vækst. Stoffet stopper signaler som kræftceller bruger, når de deler sig og vokser.

I nogle former for kræft sker der en forandring (mutation) i et gen kaldet BRAF. BRA-genet danner et protein, som hjælper kræftcellerne med at vokse.

Dabrafenib stopper de celler, som danner BRAF proteinet. På den måde standses kræftens vækst.

I dette forsøg vil lægerne finde frem til den optimale dosis af stoffet og undersøge, hvor sikkert det er at bruge lægemidlet, hvor høj dosis man kan give børn og unge, og hvordan kroppen fordeler og omsætter stoffet.

Stoffet er allerede godkendt til voksne.

• Man har en BRAF V600 muteret tumor (ikke leukæmi)


• Man tidligere har fået mindst en standardbehandling for kræftsygdommen (patienter med spredt melanom kan indgå som førstebehandling)


• Man har en alder på 12 måneder til 17.9 år


• Ens knoglemarvs/lever/nyre/hjerte-funktion funger næsten normalt

• Man tidligere har haft en anden form for kræft


• Man tidligere har fået behandling med Dabrafenib, eller en anden RAF-hæmmer eller MEK-hæmmer


• Man har fået kemoterapi eller radioterapi indenfor de seneste 3 uger


• Man har fået en knoglemarvstransplantation inden for de seneste 3 måneder

Man starter med en grundig forundersøgelse, inden behandlingen går i gang.

Herefter får man dabrafenib dagligt morgen og aften som tablet eller mikstur.

Under behandlingen er der besøg på hospitalet én gang om ugen i første måned, der efter én gang om måneden eller evt. sjældnere.

Forsøget er delt op i to faser
Forsøget er et fase 1 og 2 forsøg. Man deltager i en af faserne.

Fase 1 betyder, at lægerne forsøger først at finde den rette dosis af stoffet – det vil sige den dosis, som har en virkning på kræften, og som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

I fase 1 får hver patient derfor en dosis, der kan øges eller reduceres, hvis medicinkoncentrationerne i blodet ikke svarer til de koncentrationer, der optimalt skal være.

I fase 2 justerer man ikke dosis individuelt. Der får patienterne den maksimale tolerable dosis for børn, som er identificeret i fase 1.

Hvor længe kan man få behandlingen
Patienter i såvel fase 1 som fase 2 kan fortsætte med debrafenib-behandling så længe de har gavn af den

Behandlingen bliver stoppet, hvis kræftsygdommen bliver forværret, hvis barnet ikke har gavn af behandlingen eller får uacceptable bivirkninger, hvis man starter på en ny behandling af kræftsygdommen, eller hvis dabrafenib viser sig at være skadeligt for barnet

Man kan også stoppe behandlingen, hvis forældrene ønsker at afbryde den.

Man kan læse på www.minmedicin.dk om stoffets bivirkninger, når man giver det til voksne: Dabrafenib (Tafinlar®)

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Sponsor: GlaxoSmithKline

GSK 30/7-2014 v6