At vurdere sikkerhed og effekt af interferon (Pegasys®) og ruxolitinib (Jakavi®) i kombination i behandlingen af polycytæmia vera

Ublindet fase 2 studie

Sikkerheds profil vurderet efter 24 måneder

• Sikkerhedsprofil efter 12 måneder
• Normalisering af røde blodcelleværdier, hvide blodcelleværdier og trombocytværdier
• Responsrate
• Ændringer i JAK2-V617F allel byrden
• Andelen af patienter med trombose og/eller blødninger
• Andelen af patienter, som opnår ikke at have behov for flebotomi
• Andelen af patienter, som opnår nårmal miltstørrelse
• Andelen af patienter med sygdomsprogression
• Progressionsfri overlevelse

• Verificeret diagnose med polycytæmia vera if WHO 2016 kriterier
• Biokemisk evidens for aktiv sygdom defineret som:
  - Forhøjet hæmatokrit og/eller røde blodceller
  - Leukocyttal > 10*10⁹/L og/eller
  - Trombocyttal > 400*10⁹/L
  ELLER
• Hypermetaboliske symptomer som vægttab (>10% inden for 6 måneder), nattesved og subfebrilia (tp. > 38 grader i mere end 2 uger uden tegn på infektion)
  ELLER
• Pruritus
  ELLER
• Symptomatisk splenomegali
  ELLER
• Tidligere trombose

• Anden aktiv malign sygdom inden for de seneste 5 år
• Performance status ≥ 3
• Inadækvat nyre- eller leverfunktion
• Tidligere psykiatrisk sygdom
• Ukontrolleret metabolisk sygdom
• Alvorlig hjertesygdom (NYHA 3-4)
• Alvorlig myelosuppression
• Kronisk hepatitis med dekompenseret cirrose
• Kronisk hepatitis hos patienter, som inden for de seneste 6 måneder har været i behandling med immunsupprimerende stoffer, dog undtagen corticosteroider
• Epilepsi og/eller andre alvorlige CNS-sygdomme

45 μg interferon administreres s.c. ugentligt og kan optitreres til 145 μg10 mg ruxolitinib administreres p.o. to gange dagligt og kan optitreres til 20 mg.

Behandlingen løber over to år

Tota: 25

• Sjællands Universitetshospital - Roskilde (Lukket)

EudraCT nr.: 2018-004150-13