Forsøgets titel:CC-92480-MM-001

CC-92480 er en ny forsøgsmedicin, der binder til et protein i myelomatosecellen, som hedder cereblon. Cereblon er afgørende for, at myelomatosecellen kan formere sig og overleve.

Laboratoriestudier har vist, at CC-92480 er i stand til at stimulere immunforsvaret til at angribe og slå myelomatosecellerne ihjel og på den måde stoppe myelomatosen.

Det er første gang, at CC-92480 bliver givet til mennesker.

Forsøget er et åbent fase 1 studie. Det betyder, at både du og lægen ved, hvilken behandling, du får.

• Du som minimum er selvhjulpen og oppegående mere end halvdelen af dagen (performancestatus 2)


• Du har dokumenteret myelomatose, der kan måles.


• Dine organer fungerer tilstrækkelig til, at du kan deltage i forsøget


• Du er villig til at få taget blod- og knoglemarvsprøver


• Du kan synke og optage tabletter

• Du har myelomatose, der ikke producerer immunglobulin


• Du har plasmacelleleukæmi eller myelomatose i hjernehinder


• Du har fået plasmaferese, stråleterapi eller immunsupprimerende medicin i de sidste 14 dage


• Du har fået en knoglemarvstransplantation fra en donor


• Du har en alvorlig sygdom eller infektion


• Du har HIV eller AIDS


• Du har hepatitis B eller C

Du starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen går i gang.
Forsøget består af to dele

• Del 1: Du vil få CC-92480 i stigende doser og løbende få taget kontrolblodprøver. Hvis et dosisniveau er sikkert, øges dosis indtil et niveau, hvor du ikke får uacceptable bivirkninger.


• Del 2: Du vil få CC-92480 i den dosis, vi har bestemt i del 1 i kombination med dexamethason.

Dexamethason bliver i dag brugt i behandlingen af myelomatose.
Begge stoffer skal du tage som en tablet på aftalte tidspunkter. Du kan tage medicinen derhjemme og behøver ikke at være indlagt.

Kontrol
Du skal løbende gå til kontrol, mens forsøget står på. Her vil du få taget blodprøver og op til fire knoglemarvsprøver.

Så længe kan du få behandlingen
Du får forsøgsbehandlingen, indtil du har gennemført behandlingsforløbet. Behandlingsperioden er dog maximalt sat til 1,5 år.

Behandlingen stopper dog før tid, hvis myelomatosen bliver værre under forsøget, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis du eller forsøgslægen ønsker at afslutte behandlingen.

Da det er første gang, man giver lægemidlet til mennesker, kan der opstå bivirkninger, som man ikke kender til på forhånd. Dyreforsøg tyder dog på, at der kan være følgende bivirkninger ved behandling med CC92480:

• Overfølsomhed for sollys


• Nedsat aktivitetsniveau


• Diarré med periodisk blod eller slim i afføringen


• Nedsat appetit


• Dehydrering


• Vægttab


• Sår på huden


• Hævelse af tarmslimhinden


• Fald i antallet af hvide blodlegemer, der er med til at bekæmpe infektioner

Du kan læse på minmedicin.dk om bivirkningerne til dexamethason:

• Dexamethason

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Odense Universitetshospital (Lukket)
• Rigshospitalet (Lukket)
• Aarhus Universitetshospital (Lukket)

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Sponsor: Celgene

EudraCT nr.: 2017-001236-19

Clinicaltrials.gov nr.: NCT03374085