Gennemførlighed, sikkerhed og effekt af Blinatumomab til spædbørn med KMT2A (MLL) rearrangeret akut lymfoblastær leukæmi.

Prospektivt, ikke-randomiseret, internationalt, multicenter pilotstudie.

• Incidensen af klinisk relevante bivirkninger dvs. enhver bivirkning, som sikkert eller muligvis kan relateres til blinatumomab, og som resulterer i permanent seponering af behandlingen eller død.

• Incidens og sværhedsgrad af alvorlige bivirkninger indtil start af behandlingsfase 1B i Interfant-06 protokollen uanset relationene til blinatumomab; samt incidens af alvorlige bivirkninger frem til start af vedligeholdelsesbehandling og under opfølgning
• Antal afbrydelser af behandling med blinatumomab pga. bivirkninger, samt andel af patienter, der modtager den fulde (4 ugers) behandling med blinatumomab
• Restsygdom i knoglemarv ved start af blinatumobab (ca dag 33 fra diagnose), dag 15 efter start af blinatumomab, ved ophør med blinatumomab, samt ved slutningen af behandlingsfase IB i Interfant-06 protokollen, herunder mellemrisiko patienter med MRD > 5x10⁴ før behandlingsfase OCTADAD
• Overlevelse og recidivfri overlevelse
• Steady-state koncentrationen af blinatumomab

• Nydiagnosticeret CD19 positiv B-linje leukæmi, der behandles efter Interfant-06 protokollen
• Alder <365 dage samt >28 dage ved start af blinatumomab
• KMT2A (=MLL) rearrangement (eller denne analyse ikke til rådighed)
• <25% blaster i knoglemarven efter 4 ugers induktionsbehandling iht. Interfant-06 protokollen. Marvundersøgelsen kan gentages hvis den er svært hypocellulær eller patienten har pancytopeni

• Bifænotypisk eller moden B-linje ALL
• t(9;22) eller BCR/ABL fusions transkript
• Downs syndrom
• CNS sygdom, herunder ustabil epilepsi og CNS-leukæmi ved slutningen af induktionsbehandlingen
• Kendt HIV infektion
• Overfølsomhed overfor immunoglobulinger eller andre komponenter, som indgår i blinatumomab

Alle patienter modtager induktionsbehandling iht Interfant-06 protokollen. Mellem induktionsbehandlingen og den efterfølgende behandlingsfase 1B indskydes 4 ugers (28 dages) behandling med 15 ug/m²/dag blinatumomabin i.v.

Total: 30

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

EudraCT nr.: 2016-004674-17