Forsøgets titel:Blinatumomab infants med rKMT2A

Infant-ALL er en akut type blodkræft, der diagnosticeres, inden barnet fylder 1 år. Børnene behandles efter en standardbehandling, der hedder Interfant-06. Desværre får halvdelen af børnene tilbagefald, og der er derfor et stort behov for at forbedre behandlingen. I dette forsøg tilføjer lægerne fire ugers behandling med blinatumomab efter den første behandlingsfase.

Blinatumomab er et antistof, der bringer nogle af immunsystemets angrebsceller i tæt kontakt med ALL-cellerne. På den måde forstærkes immunsystemets angreb på ALL-cellerne. Målet er at undersøge, om det er muligt at gennemføre forsøgsbehandlingen med blinatumomab samt vurdere sikkerheden, effekten og bivirkningerne til stoffet.

Blinatumomab er godkendt til behandling af tilbagefald af visse typer ALL hos voksne samt visse typer ALL hos børn og unge, men karakteriseres som et forsøgslægemiddel.

Forsøget er et pilotstudie, der hjælper med at teste de vigtigste dele af forsøgsbehandlingen i en lille målestok, inden et større forsøg sættes i gang. Det er et åbent og fremadskuende forsøg, da både forældre og læge ved, hvilken behandling barnet får, og patientgruppen følges i et vist tidsrum.

• Man netop er diagnosticeret med en akut lymfoblastær leukæmi (ALL) CD19-positiv B-linje-leukæmi


• Man er ældre end 28 dages gammel, men under 1 år


• En knoglemarvsprøve, som er taget ved forsøgets start, viser, at man har mindre end 25% leukæmiceller i knoglemarven

• Man har en moden B-linje akut lymfatisk leukæmi


• Man har en unormal variant af kromosom 22 (Philadelphiakromosomet)


• Man har Downs syndrom


• Man er smittet med HIV


• Man er kendt med en sygdom i hjernen eller rygmarven såsom epilepsi eller blodkræft i hjernen

Barnet starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen går i gang. Her vil barnet også få taget blodprøver, en knoglemarvsundersøgelse samt få udtaget en mængde rygmarvsvæske (lumbalpunktur).

Barnet starter med at få en enkelt dosis binyrebarkhormon for at nedsætte risikoen for en alvorlig reaktion på forsøgsmedicinen.
Herefter opstartes selve behandlingen med blinatumomab, som barnet skal have som en konstant infusion direkte i en blodåre i 28 dage.

Barnet skal være indlagt i minimum de første 7 dage af behandlingen – og måske hele behandlingen igennem. Ved eventuel udskrivelse må barnet ikke være længere end en time væk fra Rigshospitalet i tilfælde af problemer med infusionspumpen eller tegn på bivirkninger.

Kontrol
Lægerne vurderer effekten af behandlingen ved at udtage knoglemarv og rygmarvsvæske efter 14 og 28 døgns behandling samt regelmæssigt undersøge barnet med bl.a. blodprøver.

I op til fire år efter forsøgsbehandlingens afslutning, indhenter lægerne hver 6. måned oplysninger om barnets trivsel og sygdomsstatus ved at kontakte forældrene eller barnets leukæmilæge.

Så længe varer behandlingen
Forsøgsbehandlingen varer 28 dage, og den samlede behandlingstid for ALL forlænges med fem uger fra to år til to år og fem uger .

Man kan når som helst og uden at give en grund trække jeres samtykke tilbage. Forsøgslægerne kan også vælge at afslutte forsøget, hvis barnry ikke tåler stoffet, får betydelige bivirkninger eller sygdommen forværres.

De mest almindelige bivirkninger til blinatumomab er:

• Lavt anta hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader, der kan give henholdsvis øget risiko for infektioner, træthed og blødninger


• Mavesmerter


• Diarré


• Forstoppelse


• Træthed


• Smerter i brystkassen, muskler og led, i ryggen samt i arme, ben og ænder


• Hoste


• Udslæt på huden


• Problemer med at sove


• Vægtøgning


• Hævelse af hænder, ben, ankler, fødder, ansigt eller krop


• Forhøjet indhold af sukker i blodet og nedsat indhold af magnesium og/eller kalium i blodet, der kan give træthed, kramper og diarré

Du kan læse på minmedicin.dk om de forskellige stoffers bivirkninger:

• Blinatumomab

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Ikke kommercielt studie.

EudraCT nr.: 2016-004674-17