Forsøgets titel:BEACON ITCC-032

I dette forsøg ser lægerne, om man kan forbedre behandlingen for neuroblastom hos børn og unge, der har resistent sygdom eller har fået tilbagefald.

Det gør man ved at sammenligne forskellige behandlinger.

Man sammenligner fire forskellige kombinationer af tre forskellige cellegifte, herunder traditionel kemoterapi.

De har alle en effekt på neuroblastom, men man ved ikke, hvad der er den bedste kombination.

Forsøget er et lodtrækningsforsøg. En computer trækker lod blandt deltagerne, for tilfældigt at afgøre, hvem der får hvilken af de fire forsøgsbehandlinger med forskellige kombinationer af cellegift.

• Man har neuroblastom, der ikke har reageret tilfredsstillende på den hidtidige behandling, eller man har fået tilbagefald


• Man har normal eller næsten normal organfunktion (knoglemarv, lever, nyrer, hjerte)


• Man har en forventet levetid på mindst 12 uger


• Man ikke har svær funktionsnedsættelse


• Man er 1-21 år.

• Man tidligere er blevet behandlet med en eller flere af de tre forsøgs-cellegifte


• Man tidligere har haft en blodprop


• Man er blevet behandlet med kemoterapi, operation eller stråler indenfor de seneste uger


• Man er blevet behandlet med stamcelletransplantation indenfor de seneste 3 måneder


• Man er gravid eller dyrker sex uden prævention


• Man ammer.

Hele forsøgsbehandlingen kan vare mellem ½ og 1 år.

Lodtrækning afgør om patienter skal have:

• Alle 3 stoffer (BIT).


• Cellegiftene irinotecan med temozolamid (IT)


• Cellegiftenene bevacizumab med temozolamid (BT)


• Cellegiften temozolamid alene (T)

Alle patienter får 6 behandlingsserier i løbet af 18-24 uger med den behandling, de er randomiseretudvalgt til (T/BT/IT/BIT).

Behandlingen gives med 3 (IT og BIT) eller 4 ugers interval (T og BT), og den foregår på hospitalet. Barnet er undervejs både indlagt og får ambulant behandling - det vil sige uden indlæggelse. Mellem faserne er børnene hjemme.

SÅ LÆNGE VARER BEHANDLINGEN
Hvis behandlingen virker og tåles godt uden uacceptable bivirkninger kan der gives op til i alt 12 behandlingsserier.

Behandlingen foregår på hospitalet. Barnet er undervejs både indlagt og får ambulant behandling - det vil sige uden indlæggelse. Mellem faserne er børnene hjemme.

Patienterne vil blive fulgt i alt 5 år fra forsøgsbehandlingen. Hvis der på noget tidspunkt gives anden behandling en forsøgsbehandling, udgår patienten af forsøget.

5-10 dage efter hver serie får patienterne stort set altid påvirkning af knoglemarvsfunktionen med behov for blodtransfusioner og risiko for infektioner (især med bakterier og svampe). Dette gælder især dem, der får to eller 3 cellegifte.

Desuden ses kvalme, hårtab, forstoppelse, træthed og eventuelt mundbetændelse med mundsmerter og behov for morfika og anden smertelindring.

Bivirkninger fra andre organer er almindelige, men optræder ikke hos alle patienter, eller efter hver behandling.

Patienter der kun får Temozolamid, får ikke påvirkning af knoglemarvsfunktionen eller mundbetændelse.

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Studiet gennemføres i samarbejde med andre børneonkologiske fase 1/ fase 2 afdelinger i Europa

EudraCT nr.: 2012-000072-42

ClinicalTrials.gov nr.: NCT02308527Version 2.0b (1. Juli 2013)