Forsøgets titel:BCHILD

Standardbehandling for CML er typisk en gruppe lægemidler, der alle er såkaldte tyrosinkinasehæmmere. De omfatter bl.a. imatinib, nilotinib og dasatinib.

For nogle børn er disse lægemidler ikke længere en effektiv behandling, efter de har fået dem et stykke tid.

Måske har barnet haft for mange bivirkninger, eller måske virker medicinen ikke godt nok på barnets sygdom.

I dette forsøg undersøger lægerne derfor, om børn og unge i stedet kan få en anden tyrosinkinasehæmmer, kaldet bosutinib.

Formålene med forsøget er undersøge, hvor godt børnene tåler behandlingen (bivirkninger) og se på, hvor godt medicinen virker.

Lægerne måler også koncentrationen af bosutinib i blodet, og hvor hurtigt medicinen udskilles. De undersøger leukæmicellernes egenskaber i blodet og i knoglemarven for at prøve at forudsige, om leukæmicellerne vil reagere på behandlingen.

Dette er det første forsøg med bosutinib-behandling til børn med CML.

Lægemidlet er allerede godkendt til voksne med nydiagnosticeret CML og til voksne med CML, der ikke længere har gavn af andre tyrosinkinasehæmmere.

Voksne kan som regel godt tåle bosutinib, men bivirkningerne er delvist nogle andre end dem, der kan opstå ved brug af andre tyrosinkinasehæmmere.

• Man har kronisk myeloid leukæmi (Cytogenetisk og molekylært Ph positiv CML)


• Man tidligere har fået behandling med tyrosinkinasehæmmere, og er blevet behandlingsresistent eller intolerant


• Man er mellem 1-17 år


• Man maks har milde bivirkninge efter CML-behandling


• Lansky eller Karnofsky funktionsscore på mindre end 50%


• Ens knoglemarvs-, hjerte-, nyre- og lever-funktion fungerer godt nok

• Man har fremskredet sygdom og desuden har involvering af centralnervesystemet


• Man kun har sygdom uden for knoglemarven


• Man tidlige har fået påvist mutationerne T315I eller V299L BCR/ABL1 i leukæmiceller


• Man har en ukontrolleret, alvorlig infektion

Først skal barnet til forundersøgelse, så lægerne kan se, om det opfylder kravene for at kunne få behandling i forsøget.

Så starter forsøgsbehandlingen. Barnet skal have forsøgsmedicinen bosutinib som tabletter og/eller kapsler via munden én gang om dagen hver dag.

Forsøget udføres på Rigshospitalet, på cirka 20 andre hospitaler i 10 forskellige europæiske lande og i en senere fase også i USA. I alt vil ca. 45 børn deltage i forsøget.

I første del af forsøget behandles 10 børn for at fastlægge en sikker dosis af bosutinib. I anden fase af forsøget behandles ca. 35 børn for at undersøge virkningen mod CML.

I forsøgets første del er der tre dosisgrupper.

• Gruppe 1 får en startdosis på 300 mg/m2


• Gruppe 2 får en lavere dosis


• Gruppe 3 får en højere dosis

Lægerne har endnu ikke erfaringer fra børn og unge behandlet med bosutinib.

De hyppigste bivirkninger ved behandling af voksne med bosutinib er:

• Diarré


• Et lavt antal hvide blodlegemer med eller uden feber


• Et lavt antal blodplader


• Infektion


• Kvalme eller opkastning


• Mavesmerter


• Træthed


• Føle sig utilpas eller svækket


• Hovedpine


• Luftvejsinfektion


• Unormal leverfunktion


• Nedsat appetit


• Smerter i armene eller benene


• Vejrtrækningsproblemer


• Hududslæt

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

EudraCT nr.: 2015-002916-34

Andet protokol nr.: ITCC-054/AAML1621