Kræftens Bekæmpelse - Find forsøgsbehandling

AZA-AML-004

Sygdom	Akut myeloid leukæmi (AML), Molekylært tilbagefald
Fase	Fase 2
Stadie	Recidiverende sygdom
Kort titel	AZA-AML-004
Forsøgets lange titel	Et randomiseret, multicenter, ublindet, fase 2 studie med en sikkerheds run-in del, for at evaluere sikkerhed, farmakodynamik og effekt af azacitidin (vidaza) sammenlignet med ingen behandling til børn og unge voksne med molekylært recidiv af akut myeloid leukæmi efter første komplette remission.
Overordnede formål	At forbedre prognosen ved molekylært recidiv af AML.
Undersøgelsesdesign	Randomiseret, multicenter, ublindet, fase 2 studie med en sikkerheds run-in fase.
Primære endpoints	I run-in sikkerhedsfasen: At etablere en sikker og tolerabel dosis af azacitidin, der kan anvendes i randomiseringsfasen. Der fokuseres på dosislimiterende bivirkninger, samt frekvens og sværhedsgrad af bivirkninger Progressionsfri ratio på dag 84 efter randomisering
Sekundære endpoints	Farmakokinetik Ændringer i DNA methyleringen Leukæmifri overlevelse Restleukæmi før samt 3 og 6 måneder efter stamcelletransplantation Absolut overlevelse Andelen af deltagere behandlet med stamcelletransplantation Molekylært respons Behandlingsrelateret mortalitet/morbiditet Bivirkninger efter stamcelletransplantation
Inklusionskriterier	Alder: 3 måneder - 21 år. Dog indgår kun børn (3 måneder til 17,9 år) i sikkerhedsfasen Opnået molekylær remission af AML (dvs. restsygdom <5x10^-4) og derefter udviklet molekylært recidiv dvs. minimum 1 log (10-fold) stigning i restsygdom i blod eller knoglemarv til mindst 5x10^-4 målt ved kvantitativ RQ-PCR. Potentielle deltagere skal således følges med regelmæssig RQ-PCR baseret måling af restsygdom for at dokumentere molekylært recidiv Konfirmering af molekykært recidiv ved stationær eller stigende restsygdom i ny blod- eller knoglemarvsprøve indenfor 7 dage En af følgende molekylære forandringer: - t(8;21) - RUNX1-RUNX1T1 - inv(16) - CBFb/MYH11 - t(9;11) - MLL-AF9 - NPM1 mutation - FLT3-ITD mutation
Eksklusionskriterier	Histologisk dokumenteret ekstramedullært recidiv Morfologislk recidiv (dvs >5% blaster) i blod eller knoglemarv
Behandling	I sikkerhedsfasen: 100 mg/m² azacitidin administreres i.v. på dag 1-7 i serier af dage. Afhængigt af tolerance kan yderligere 6 patienter inkluderes i en dosis på 75 mg/m² Eksperimentel arm: Max 3 serier af 28 dage med azacitidininfusion dag 1-7
Planlagt antal patienter	I run-in sikkerhedsfasen: 6+6 patienter I randomiseringsfasen: Mindst 68 patienter, eller flere afhængig af om mindst 64 patienter er kandidater for analyse af primære endpoint. Af de 68 patienter skal mindst 60 være <18 år
Deltagende afdelinger	Afdeling uden for Danmark Rigshospitalet
Protokolnr	Eudract nr: 2014-002172-92 Clinicaltrials.gov nr.: NCT02450877 Andet protokol nr.: AZA-AML-004 version 29-7-2014
Primær investigator	Rigshospitalet
Dato for sidste revision	2021-04-01

Resume for patienter

Tilbage til søgeresultat