Forsøgets titel:AZA-AML-004

Kemoterapistoffet azacitidin (Vidaza®) er godkendt i Danmark til voksne med visse typer leukæmi.

Derimod er azacitidin endnu ikke godkendt til behandling af børn og unge med såkaldt molekylært tilbagefald af Akut myeloid leukæmi .

Dette forsøg gennemføres for at skaffe mere viden om stoffets virkning hos børn og unge.

Målet med behandlingen er at forbedre prognosen ved molekylært tilbagefald af akut myeloid leukæmi.

Molekylært tilbagefald betyder at sygdommen kan påvises med fintfølende målemetoder, men ellers endnu ikke ses i blodprøverne. Ved at behandle sygdommen, mens den endnu er på et så lavt niveau håber lægerne på at kunne helbrede flere patienter.

• Man er mellem 3 måneder og 21 år gammel.


• Man har tidligere opnået molekylær remission af AML


• Det er bekræftet i en ny blod- eller knoglemarvsprøve at man har molekylært recidiv med stationær eller stigende restsygdom

• Man har ekstramedullært tilbagefald


• Man har morfologisk tilbagefald (dvs >5% blaster) i blod eller knoglemarv

Forsøget består af to dele. En "sikkerhedsindkøring" og en efterfølgende forsøgsdel. Man kan kun deltage i en af delene.

I sikkerhedsindkøringen skal man finde den bedste dosis for forsøgsmedicinen, når man giver den til børn og unge.

I den efterfølgende del trækker et computerprogram lod mellem de deltagende patienter. Den ene halvdel får den dosis azacitidin, man fandt frem til i den første del af forsøget. Den anden halvdel får ikke forsøgsbehandlingen, men går i stedet til hyppige kontrolundersøgelser.

På den måde kan lægerne undersøge om azacitidin kan modvirke at et molekylært tilbagefald udvikler sig til et klinisk tilbagefald (et tilbagefald der kan ses i blodprøverne).

Selve behandlingen
Barnet starter med at få en forundersøgelse, inden behandlingen går i gang.

Forsøgsbehandlingen gives i serier. En serie består af azacitidin én gang dagligt syv dage i træk.

Der starter en ny serie hver 28. dag, og barnet får behandling i max 3 serier.

Barnet får stoffet via et drop i armen i løbet af 30-40 minutter. Lægerne udregner hvor stor en dosis barnet skal have på baggrund af barnets størrelse på samme måde som for de fleste andre slags kemoterapi.

Efter behandlingen
Efter afsluttet behandling følgerne lægerne barnet i mindst 2 år for at samle oplysninger om den videre behandling af barnets sygdom og det videre forløb og for at opdage eventuelle sene bivirkninger til forsøgsbehandlingen.

Opfølgningen sker ved at lægerne læser barnets journal, ser barnet på hospitalet eller ringer til forældrene hver 3. måned.

Man kan læse på minmedicin.dk om azacitidin (Vidaza®) bivirkninger, når det gives til voksne. Vær dog opmærksom på at det ikke er sikkert, at børn reagerer på samme måde på stoffet som voksne:

Azacitidin (Vidaza®) bivirkninger

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Sponsor: Celegene Corporation

Eudract nr: 2014-002172-92

Clinicaltrials.gov nr.: NCT02450877

Andet protokol nr.: AZA-AML-004 version 29-7-2014