Forsøgets titel:ACTION

ONC201 er et forsøgsmiddel, der endnu ikke er godkendt til behandling. Det har i tidligere forsøg vist lovende resultater som behandling til patienter med diffust gliom (hjernetumor), hvor der er en bestemt genændring i kræftcellerne, og som har haft tilbagefald efter tidligere behandling.

I dette forsøg vil lægerne nærmere undersøge effekten af ONC201, og om det er sikkert at anvende. Forsøget er til patienter med diffust gliom, hvor der er en særlig genændring i kræftcellerne.

Forsøget er et lodtrækningsforsøg. Et computerprogram trækker lod blandt forsøgets deltagere og deler dem op i tre grupper. Den ene gruppe får forsøgsbehandling med ONC201 alene, den anden gruppe får forsøgsbehandling med både ONC201 og placebo (stof uden nogen virkning, der ligner forsøgsstoffet), mens den tredje gruppe får behandling med placebo alene.

Forsøget er også dobbeltblindet. Det betyder, at hverken du eller forsøgslægen under forsøget ved, om du får forsøgsbehandling eller standardbehandling. I nødstilfælde kan forsøgslægen dog hurtigt finde ud af det.

Læs mere om lodtræknings forsøg og blindede forsøg:

Lodtræknings- og blindede forsøg

• Du har diffust gliom med en særlig genændring (spørg evt. din læge)


• Du har fået en MR-scanning af hjernen både før opstart af tidligere strålebehandling samt 2-6 uger efter ophør af strålebehandling


• Du har færdiggjort strålebehandling inden for 2-6 uger op til forsøgets start


• Du som minimum kan klare dig selv (Karnofsky eller Lansky performancestatus ≥ 70)


• Du har fået behandling med binyrebarkhomron eller antiepileptika inden for 7 dage op til forsøgets start

• Kræften oprindeligt er opstået i rygmarven


• Kræften har spredt sig til hjernehinderne eller hjernevæsken


• Du samtidig har en anden kræftsygdom


• Der er opstået en ny kræftknude uden for det område, som har fået stråling


• Du tidligere har fået bestråling af hele hjernen


• Du tidligere har fået protonbehandling


• Du tidligere har fået behandling med medicin, der ikke er tilladt ved indgang til dette forsøg (herunder ONC201 på et hvilket som helst tidspunkt eller anden forsøgsmedicin inden for de seneste 4 uger)


• Dine laboratorieværdier ligger uden for bestemte grænser inden for 2 uger op til forsøgets start


• Du har en anden sygdom, der ikke er under kontrol, som kan påvirke din sikkerhed i forsøget eller din evne til at færdiggøre forsøget

Du starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen starter. Herefter inddeles patienterne i tre grupper ved lodtrækning.

Uanset gruppe får du behandling med tabletter to dage i træk i hver uge.
Afhængigt af hvilken gruppe du er i, får du ONC201-tabletter begge dage, placebo-tabletter begge dage eller ONC201-tablet den ene dag og placebo-tablet den næste dag. Hverken du eller forsøgslægen vil få at vide, hvilken gruppe du er i.

Kontrol, afslutning og opfølgning
Undervejs i forsøget skal du jævnligt til kontrol på hospitalet, så forsøgslægen kan holde øje med effekten af behandlingen, og om du tåler den.

Behandlingen stopper, hvis kræften bliver værre, eller hvis bivirkninger bliver for store. Den kan også ophøre, hvis du eller forsøgslægen vurderer, at det er bedst for dig at stoppe.

Efter din sidste behandling skal du til et opfølgende besøg på hospitalet. Herefter vil forsøgslægen kontakte dig hver 2.-3. måned for at høre, hvordan du har det. Du skal også have lavet en MR-scanning ca. hver 8. uge, indtil du eventuelt starter på en ny kræftbehandling.

Det er muligt, at der kan opstå bivirkninger ved forsøgsbehandlingen. Almindelige bivirkninger observeret ved tidligere forsøg med ONC201 inkluderer:

• Kvalme


• Opkast


• Hovedpine


• Træthed


• Svaghed i den ene side af kroppen og generel muskelsvaghed


• Gangforstyrrelse


• Talebesvær


• Svimmelhed


• Faldtendens


• Rygsmerter


• Hoste


• Nedsat antal hvide blodceller (øget risiko for infektion)


• Forhøjede leverenzymer


• Forhøjet blodsukker

Din læge kan fortælle dig om mindre almindelige og mere alvorlige bivirkninger, som muligvis kan forekomme ved behandling med ONC201.

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Odense Universitetshospital
• Rigshospitalet
• Aalborg Universitetshospital

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Odense Universitetshospital


• Rigshospitalet


• Aalborg Universitetshospital

EudraCT: 2022-502051-56-00

Clinicaltrials.gov: NCT05580562

Andet protocol ID: ONC201-108