Forsøgets titel:PBI-200-101

Visse kræftformer har genetiske ændringer, som får kræftcellerne til at vokse mere end normale celler. PBI-200 er et forsøgslægemiddel, som er designet til at blokere vækstsignalet fra sådanne kræftceller, som har bestemte genetiske ændringer. PBI-200 er ikke godkendt til behandling, og dette forsøg vil være første gang, at PBI-200 gives til mennesker.

I dette forsøg vil lægerne undersøge effekten og sikkerheden ved at anvende PBI-200 til behandling af patienter med solide tumorer, hvor der er ændringer i NTRK-genet, eller hvor kræftcellerne har et unormalt gen kaldet EWSR1-WT1.

Forsøget består af to dele. I del 1 vil lægerne bestemme den optimale dosis af PBI-200, som kan anvendes til behandling. I del 2 vil lægerne nærmere undersøge effekt og sikkerhed af den optimale dosis bestemt i forsøgets første del.

Forsøget er det, man kalder et fase 1 forsøg. Det betyder, at forskerne forsøger at finde ud af, hvordan stoffet virker på den menneskelige organisme. Man forsøger derfor først at finde den optimale dosis af stoffet – det vil sige den dosis, som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

For at finde den optimale dosis vil de første patienter få en lille dosis, der så øges hos den næste gruppe patienter. Hver ny gruppe får således en højere dosis end den forrige, indtil der opstår uacceptable bivirkninger.

Når den optimale dosis er fundet, starter næste del af forsøget, hvor lægerne nærmere undersøger denne dosis. I denne del af forsøget får alle patienter den samme dosis.

• Du har en solid tumor med de bestemte genetiske ændringer i kræftcellerne (spørg eventuelt din læge)


• Kræften er blevet værre under eller efter tidligere behandling, og der ikke findes en standardbehandling


• Sygdommen kan følges med scanninger


• Du som minimum kan udføre alt andet end tungt fysisk arbejde (performancestatus 0-1)


• Dine organer fungerer tilstrækkeligt til, at du kan tåle at få forsøgsmedicin


• Du ikke har problemer med mavetarmsystemet, som forhindrer dig i at sluge tabletter eller optage medicinen i kroppen

• Du har fået kemoterapi, biologisk behandling, anden forsøgsmedicin eller strålebehandling inden for 3 uger op til forsøgets start


• Kræften har spredt sig til hjernen og hjernehinderne, og spredningen ikke er under kontrol


• Du har fået behandling med medicin, som ikke er tilladt ved indgang til dette forsøg


• Du har alvorlige bivirkninger fra tidligere behandling


• Du samtidig har en anden alvorlig sygdom


• Du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika


• Du har haft en anden kræftsygdom inden for de seneste 3 år (med få undtagelser)

Du starter med at få en grundig helbredsundersøgelse. Hvis du egner dig til at deltage i forsøget, vil din læge fortælle dig, om du har mulighed for at deltage i del 1 eller del 2 af forsøget. Dette har betydning for, hvilken dosis af PBI-200 du får.

Uanset delforsøg får du PBI-200 som tablet 1-2 gange dagligt.
I starten af behandlingsperioden skal du til kontrol på hospitalet hver uge eller hver anden uge. Senere kan hyppigheden af kontrolbesøgene sættes ned til hver 4. uge.

Du kan få behandling med PBI-200, så længe du har gavn af det. Behandlingen stopper dog, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis du eller forsøgslægen vurderer, at det er bedst for dig at stoppe.

Ca. 30 dage efter din sidste dosis af forsøgsmedicinen skal du til et afsluttende besøg på hospitalet. Herefter starter en længerevarende opfølgningsperiode med jævnlige kontrolbesøg.

Da det er første gang, at PBI-200 gives til mennesker, kender lægerne endnu ikke alle bivirkninger, som kan forekomme. Alle, som deltager i forsøget, vil blive omhyggeligt kontrolleret for mulige bivirkninger.

Bivirkninger observeret ved dyreforsøg eller lignende lægemidler inkluderer:

• Træthed


• Kvalme


• Opkast


• Diarré


• Vægtøgning


• Ændringer i leverproteiner (tegn på leverskade)

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Rigshospitalet (Lukket)

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Rigshospitalet

EudraCT: 2021-001029-32

Clinicaltrials.gov: NCT04901806