Forsøgets titel:BrigaPed

Forsøget er til børn og unge med kræft, hvor der er ændringer i det såkaldte ALK-gen i kræftcellerne. Ændringen fører til, at kræftcellerne vokser uhæmmet.
Laboratorieforsøg og forsøg hos voksne med kræftknuder, hvor der er ændring i ALK-genet, har vist lovende resultater for forsøgsmedicinen brigatinib, hvor behandling med brigatinib hæmmer væksten af kræften.

Brigatinib er forsøgsmedicin, som er godkendt til behandling af voksne, men som endnu ikke er godkendt til behandling af børn og unge.

I dette forsøg undersøger lægerne effekt og bivirkninger ved brigatinib hos børn og unge med kræft, hvor der er ændringer i ALK-genet.

Forsøget består af to faser. Formålet i fase 1 er at finde frem til den optimale dosis af brigatinib at anvende ved behandling af børn og unge. Når den optimale dosis er bestemt, starter forsøgets fase 2, hvor formålet er at undersøge effekten af den optimale dosis nærmere.

Forsøget er inddelt i fase 1 og fase 2. Formålet i fase 1 er at undersøge, hvordan børn tåler brigatinib, hvad den optimale dosis er til behandling af børn, samt hvilke bivirkninger der kan opstå som følge af behandlingen.
Formålet i fase 2 er at undersøge effekten af den optimale dosis bestemt i fase 1.

• Man er mellem 1 år og 26 år gammel og vejer minimum 10 kg.


• Man har kræft, hvor der er ændringer i ALK-genet i kræftcellerne


• Kræften er vendt tilbage eller vokset efter tidligere behandling, og der ikke findes en standardbehandling mod kræften


• Man ikke har behov for speciel hjælp og medicinsk omsorg (Karnofsky og Lansky score ≥ 50% i fase 1 og 40% i fase 2)


• Man ikke tidligere har deltaget i et andet forsøg med forsøgsmedicin


• Man ikke har fået kemoterapi inden for 14 dage op til forsøgets start


• Man ikke har fået immunterapi inden for 30 dage op til forsøgets start


• Man ikke har gennemgået en stamcelletransplantation inden for 45 dage op til forsøgets start, og man ikke har graft-versus-host sygdom


• Man har tilstrækkelig organfunktion til at kunne tåle at få forsøgsmedicin

• Man får eller har fået behandling med medicin, der ikke er tilladt ved indgang til dette forsøg


• Man samtidig har en anden kræftsygdom


• Man har anden alvorlig sygdom, som kan påvirke resultatet af forsøget


• Man har planlagt kemoterapi, strålebehandling, anden forsøgsbehandling eller immunterapi i forsøgsperioden


• Man har en aktiv infektion, der ikke er under kontrol


• Man tidligere har haft en blodprop i hjernen, hjerneblødning eller anden sygdom i hjernen

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen starter. Lægen kan fortælle, om man har mulighed for at indgå i fase 1 eller fase 2, hvilket har betydning for, hvilken dosis af brigatinib man skal have.

Man får brigatinib som tablet én gang dagligt. Man kan få behandlingen i maksimalt 2 år, hvis man har gavn af den. Behandlingen stopper dog før tid, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis man selv eller forsøgslægen vurderer, at det er bedst at stoppe.

Undervejs i forsøget skal man jævnligt til kontrol, så lægerne kan vurdere, om man tåler behandlingen, og om der opstår bivirkninger.

Efter den sidste dosis af forsøgsmedicinen starter en længerevarende opfølgningsperiode med jævnlige kontrolbesøg, så lægerne fortsæt kan holde øje med patientens helbred.

Det er muligt, at behandlingen i forsøget kan give bivirkninger. Du kan læse om kendte bivirkninger ved brigatinib observeret hos vokse på minmedicin.dk:

Brigatinib (Alunbrig)

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Rigshospitalet


• Afdeling uden for Danmark

Protokolnr EudraCT 2021-002713-34; version 1.0