Forsøgets titel:AT-RT-01

Dette forsøg er til børn og unge, der har en hjernetumor af typen atypisk teratoid-rhabdoid tumor (ATRT). Det meste af kræften er blevet fjernet ved operation, og det anbefales nu, at barnet får kemoterapi og evt. strålebehandling for at nedsætte risikoen for, at kræften vokser igen.

Lægerne udfører dette forsøg med henblik på at sammenligne effekten af højdosiskemoterapi med strålebehandling kombineret med standard kemoterapi som behandling efter operation for ATRT.

Forsøget er inddelt i tre delforsøg afhængigt af patientens alder:

• Del A: 12-35 måneder gammel


• Del B: < 12 måneder gammel


• Del C: ≥ 36 måneder gammel

Om man indgår i del A, B eller C har betydning for, hvilken behandling man skal have.

Del A er et såkaldt lodtrækningsforsøg. Et computerprogram trækker lod blandt deltagerne for tilfældigt at afgøre, hvem der får højdosis kemoterapi, og hvem der får strålebehandling kombineret med standard kemoterapi.

Læs mere om lodtrækningsforsøg:

Lodtrækningsforsøg

• Man er under 18 år gammel


• Man har ATRT


• Man har fået standard kemoterapi efter operationen, og sygdommen ikke efterfølgende er blevet værre


• Man har tilstrækkelig organfunktion til at kunne tåle at få behandling i forsøget

Del A:

• Man har 1-3 år ved det tidspunkt, hvor man skal have behandling i forsøget

Del B:

• Man er under 1 år gammel, eller man af anden grund ikke egner sig til strålebehandling

Del C:

• Man er over 3 år gammel

Del A og del B:

• Kræften allerede havde spredt sig til andre dele af kroppen ved diagnosetidspunktet


• Man har alvorlig diarré, som ikke kan kontrolleres med behandling


• Man har alvorlige problemer med hjertet


• Man har forhøjet blodtryk


• Man samtidig har behov for anden medicin, som ikke er tilladt i forsøget

Del A, B og C:

• Man samtidig får eller tidligere har fået anden kræftbehandling, undtagen hvis det er i sammenhæng med dette studie


• Man samtidig deltager i et andet forsøg, hvor der indgår forsøgsmedicin


• Man har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen starter. Forløbet af behandlingen afhænger af, hvilket delforsøg man har mulighed for at indgå i.

Uanset delforsøg får alle patienter standard kemoterapi i ca. 8 uger efter operationen. Hvis sygdommen er forværret herefter, kan barnet ikke indgå i forsøget. Hvis sygdommen derimod er stabil eller forbedret, fortsætter barnet i forsøget.

Del A:
Patienterne i dette delforsøg inddeles ved lodtrækning i to grupper.
Gruppe 1 får strålebehandling og standard kemoterapi. Strålebehandling gives på alle hverdage i ca. 6 uger. Barnet får standard kemoterapi samtidig med strålebehandling samt efter afslutning af alle strålebehandlinger.
Gruppe 2 får højdosis kemoterapi. Forud for kemoterapien får patienten udtaget stamceller. Efter den høje dosis kemoterapi får barnet stamcellerne tilbage i kroppen som ved blodtransfusion. Dette kaldes en autolog stamcelletransplantation og udføres for at hjælpe knoglemarven med at komme sig hurtigt igen efter den høje dosis kemoterapi.

Del B:
Patienter i denne gruppe får højdosis kemoterapi efterfulgt af autolog stamcelletransplantation som beskrevet for gruppe 2 i del A.

Del C:
Patienterne i denne gruppe får strålebehandling efterfulgt af standard kemoterapi som beskrevet for gruppe 1 i del A.

Kontrol, afslutning og opfølgning
Alle patienter i forsøget skal jævnligt til kontrolundersøgelser, så lægerne kan holde øje med, hvordan behandlingen virker mod kræften, og om der opstår bivirkninger.

Behandlingen stopper før tid, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis man selv eller lægen vurderer, at det er bedst at stoppe i forsøget.

Efter den sidste behandling starter en længerevarende opfølgningsperiode med jævnlige kontrolbesøg, så lægerne fortsat kan følge udviklingen af sygdommen samt barnets helbredstilstand.

Det er muligt, at behandlingerne i forsøget kan give bivirkninger.

Lægen kan fortælle om mulige bivirkninger ved standard kemoterapi.

Kendte bivirkninger ved kemoterapistoffer, som indgår i højdosis-kemoterapi behandlingen, inkluderer:

• Nerveskade (symptomer som følelsesløshed, prikkende eller sovende fornemmelse, svaghed)


• Nedsat nyrefunktion


• Nedsat hørelse


• Hududslæt


• Misfarvning af huden


• Mundbetændelse


• Tør hud


• Forstoppelse


• Diarré


• Alvorlige infektioner

Lægen kan fortælle om andre mindre almindelige bivirkninger, som muligvis kan forekomme.

Læs om generelle bivirkninger ved strålebehandling her:

Bivirkninger ved strålebehandling

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Odense Universitetshospital
• Rigshospitalet
• Aarhus Universitetshospital

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Rigshospitalet


• Odense Universitetshospital 


• Aarhus Universitetshospital 

EudraCT: 2018-003335-29