At undersøge effektivitet af asciminib versus investigatorvalgt tyrosinkinasehæmmere (TKI) hos patienter med nyligt diagnosticeret Philadelphia-kromosom-positiv kronisk myeloid leukæmi (CML-CP) i kronisk fase

Et åbent randomiseret fase 3-multicenterforsøg

Større molekylært respons ved uge 48

• Større molekylært respons ved uge 96
• Tid til seponering af forsøgsmedicin pga. bivirkninger
• Komplet hæmatologisk respons
• Komplet cytogenetisk respons
• Varighed af større molekylært respons
• Tid til første større molekylære respons
• Event-fri overlevelse
• Progressionsfri overlevelse
• Absolut overlevelse
• Farmakokinetik
• Livskvalitet

• CML-CP inden for 3 måneder fra diagnosen
• Diagnose af CML-CP med cytogenetisk verifikation af Philadelphia-kromosom
• Performance status 0-1
• Adækvat organfunktion
• Normale laboratorieværdier
• Bevis på BCR-ABL1 transskriptet ved screening

• Tidligere behandling af CML med andre anticancer medicin inklusiv kemoterapi og/eller biologiske stoffer eller tidligere stamcelletransplantation med undtagelse af hydroxyurea og/eller anagrelid. Behandling med enten imatinib, nilotinib, dasatinib eller bosutinib i ≤ 2 uger er tilladt, men ingen anden behandling med tyrosinkinasehæmmere før randomisering tillades
• Kendt cytopatologisk bekræftet CNS infiltration
• Nedsat hjertefunktion (se protokol for yderligere detaljer)
• Alvorlig og/eller ukontrolleret samtidig sygdom, som kan påvirke deltagelse i forsøget eller risiko for bivirkninger
• Anamnese med signifikant blødersygdom
• Større operation inden for 4 uger op til studiestart
• Anamnese med andre maligne sygdomme inden for 3 år op til studiestart med undtagelse af basalcelle hudcancer eller carcinoma in situ behandlet kurativt
• Akut pancreatitis inden for 1 år op til randomisering eller anamnese med kronisk pancreatitis
• Anamnese med kronisk leversygdom eller igangværende akut leversygdom

Eksperimentel arm:

80 mg asciminib administreres oralt dagligt

Non-eksperimentel arm:

Investigatorvalgt tyrosinkinasehæmmere (imatinib, nilotinib, bosutinib eller dasatinib) administreres oralt dagligt

i alt 402 patienter

• Rigshospitalet (Lukket)
• Sjællands Universitetshospital - Roskilde (Lukket)
• Aarhus Universitetshospital (Lukket)

NCT04971226

2021-000678-27