Sygdom | Hjernetumor |
---|---|
Fase | Fase 2 |
Stadie | Progredierende sygdom, Recidiverende sygdom |
Kort titel | FIREFLY-01 |
Forsøgets lange titel | Et fase 2, åbent, multicenter studie til evaluering af sikkerhed og effekt af den perorale pan-RAF inhibitor DAY101 hos børn med BRAF-muteret, recidiveret eller progredierende lavgrads gliom |
Overordnede formål |
At vurdere responsraten vurderet ved radiologi og opgjort som andelen af patienter med komplet eller partielt respons iht RANO kriterierne |
Undersøgelsesdesign |
Fase 2, åbent, multicenter studie |
Primære endpoints |
Responsraten vurderet ved andelen af patienter med komplet eller partielt respons |
Sekundære endpoints |
|
Inklusionskriterier |
|
Eksklusionskriterier |
• Ingen strålebehandling inden for de seneste 6 måneder. |
Behandling |
Patienterne modtager DAY101 en gang ugentligt i en dosis på 420 mg/m2 (max 600 mg) med billeddiagnostisk vurdering hver 3 måned. Behandlingen fortsættes indtil sygdomsprogression, forekomst af uacceptable bivirkninger, tilbagetrækning af samtykke, død eller maksimalt 24 måneders behandling. Ved sygdomsprogression vurderes individuelt om patienten vil have gavn af at fortsætte. |
Planlagt antal patienter |
60
|
Deltagende afdelinger |
|
Protokolnr |
EudraCT nr: 2020-003657-30 |
Primær investigator | Rigshospitalet |
Dato for sidste revision | 2022-03-14 |