Forsøgets titel:FIREFLY-01

Standardbehandling af lavgradsgliom (hjernetumor) hos børn og unge er operation. Hvis det ikke er muligt eller sikkert at operere, så er standardbehandling kemoterapi. Patienter med ændringer i det såkaldte BRAF-gen har dog sjældent gavn af standardbehandlingerne.
I dette forsøg undersøger lægerne derfor et nyt forsøgsmiddel kaldet DAY101, som er målrettet ændringer i BRAF-genet.

BRAF-genet er med til at styre cellernes vækst. Hvis man har ændring i BRAF-genet, kan det føre til, at kræftcellerne vokser og udvikler sig ukontrolleret.
DAY101 virker ved at forhindre denne unormale vækst og udvikling i kræftcellerne.

DAY101 er endnu ikke godkendt til behandling.

• Man har en hjernetumor af typen lavgradsgliom med ændringer i BRAF-genet


• Diameteren af tumoren er minimum 10 mm.


• Man er mellem 6 måneder og 25 år gammel


• Man ikke har bivirkninger fra den seneste kræftbehandling


• Man modtager behandling med såkaldte binyrebarkhormoner (glukokortikosteroider), og dosis har været stabil i mindst 14 dage

• Man har fået strålebehandling inden for de seneste 6 måneder


• Man har andre kræftrelaterede genændringer end i BRAF-genet


• Man har sygdommen neurofibromatose type 1 (NF1)


• Man lider af andre sygdomme eller tilstande, der kan påvirke behandlingen med forsøgsmedicinen DAY101


• Man har en aktiv infektion, der skal behandles med antibiotika


• Man får anden behandling, som ikke er tilladt samtidig med forsøgsbehandlingen

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen starter.

Man får sin første dosis af DAY101 på hospitalet. Hvis man tåler medicinen, får man de øvrige doser derhjemme én gang om ugen.
Man får forsøgsmedicinen som tabletter, der skal synkes.

Undervejs i forsøget skal man til kontrol på hospitalet 1-2 gange om måneden. Derudover skal man have en MR-skanning hver 3. måned, så lægerne kan holde øje med, hvordan kræften udvikler sig.

Man kan få forsøgsmedicin, så længe man har gavn af det.
Behandlingen stopper dog, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, hvis man selv ønsker at stoppe, eller hvis nye oplysninger viser, at det ikke længere er hensigtsmæssigt at fortsætte forsøget.

Der kan være bivirkninger forbundet med forsøgsbehandlingen. Da forsøgsmedicinen endnu ikke har været givet til ret mange børn, kan der forekomme bivirkninger, som lægerne endnu ikke kender til.
Bivirkninger set hos voksne forsøgsdeltagere er:

• Blodmangel


• Forhøjede leverenzymer


• Forstoppelse


• Vejrtrækningsproblemer eller kortåndethed (Dyspnø)


• Træthed


• Muskelsmerter


• Kvalme


• Udslæt


• Mavesmerter


• Ledsmerter


• Nedsat appetit


• Diarré


• Tør mund


• Tør hud


• Ændret smagssans


• Hævelse i ansigtet


• Hedeture


• Ændringer i hårfarve


• Hovedpine


• Hævelse


• Kløe


• Feber


• Opkast


• Udslæt

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Afdeling uden for Danmark


• Rigshospitalet 

EudraCT nr: 2020-003657-30