Forsøgets titel:TRANSFORM-2

Ruxolitinib er godkendt til behandling af myelofibrose. Navitoclax er et forsøgslægemiddel, som endnu ikke er godkendt til behandling af myelofibrose.

I dette forsøg undersøger lægerne, om kombinationsbehandling med ruxolitinib og navitoclax er effektiv mod myelofibrose. Det sker ved at sammenligne med effekten af de nuværende bedste behandlinger, der er tilgængelige mod sygdommen.
Lægerne undersøger også sikkerheden ved at behandle med ruxolitinib og navitoclax.

Forsøget er til patienter med myelofibrose, hvor sygdommen er blevet værre trods behandling.

Forsøget er et lodtrækningsforsøg. Et computerprogram trækker lod blandt deltagerne for tilfældigt at afgøre, hvem der får forsøgsbehandling, og hvem der får standardbehandling.

Læs mere om lodtrækningsforsøg:
Lodtrækningsforsøg

• Du har myelofibrose


• Du har tilstrækkelig knoglemarvsfunktion og ikke har fået blodtransfusion eller såkaldte vækstfaktorer inden for 14 dage op til forsøgets start


• Du har tilstrækkelig nyre- og leverfunktion


• Du tidligere har fået behandling med ruxolitinib


• Du som minimum er selvhjulpen og oppegående mere end halvdelen af dagen (performancestatus 0-2)


• Du har forstørret milt


• Du ikke er kandidat til stamcelletransplantation

• Du har fået strålebehandling mod milten inden for 6 måneder


• Du tidligere har fået fjernet milten


• Sygdommen har udviklet sig til leukæmi


• Du tidligere har fået medicin, der ikke er tilladt i dette forsøg


• Du tidligere har fået en stamcelletransplantation


• Du samtidig har en anden alvorlig sygdom


• Du har haft en anden kræftsygdom inden for 2 år


• Du har fået kemo-, stråle- eller hormonterapi inden for 30 dage op til forsøgets start


• Du har fået en såkaldt levende vaccine, f.eks. gul feber-vaccine, inden for 4 uger før forsøgets start


• Du har fået anden forsøgsmedicin inden for 30 dage

Du starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen starter.

Herefter inddeles patienterne i to grupper ved lodtrækning. Den ene gruppe får behandling med navitoclax og ruxolitinib. Den anden gruppe får standardbehandling.

Forsøgsbehandling
Hvis du skal have forsøgsbehandling, skal du tage ruxolitinib og navitoclax som tabletter dagligt. Du skal tage medicinen, så længe det har en gavnlig effekt på sygdommen, og du ikke får uacceptable bivirkninger.

Standardbehandling
Hvis du er i denne gruppe, får du tilbudt den bedste standardbehandling mod myelofibrose, der er tilgængelig. Der er flere forskellige mulige behandlinger. Forsøgslægen vil informere dig om, hvilken medicin du skal have.

Kontrol, afslutning og opfølgning
Undervejs i forsøget skal du jævnligt til kontrol, så lægerne kan holde øje med effekt af medicinen samt eventuelle bivirkninger.

Behandlingen stopper, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis du selv ønsker at stoppe. Den kan også ophøre, hvis din forsøgslæge beslutter, at det er bedst for dig at stoppe.

Efter din sidste behandling skal du til et afsluttende besøg samt et opfølgningsbesøg 30 dage efter sidste dosis. Herefter skal du jævnligt gå til kontrol.

Der kan være bivirkninger forbundet med at deltage i forsøget.

Du kan læse om bivirkninger ved ruxolitinib på minmedicin.dk.
Ruxolitinib (Jakavi)

Meget almindelige bivirkninger ved navitoclax er:

• Løs/vandig afføring (diarré)


• Kvalme


• Nedsat antal blodplader (celler i blodet, som hjælper til at stoppe blødning)


• Træthed


• Opkast


• Nedsat eller ingen appetit


• Nedsat antal hvide blodlegemer (celler i blodet, som hjælper med at bekæmpe infektion)

Lægen kan oplyse dig om mindre almindelige bivirkninger ved navitoclax.

Ved at give to lægemidler mod kræft samtidigt er det muligt, at bivirkningerne fra hvert lægemiddel forstærkes.

Hvis du skal have standardbehandling, kan din forsøgslæge oplyse dig om bivirkningerne ved netop den behandling, du skal have.

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Sjællands Universitetshospital - Roskilde
• Aalborg Universitetshospital

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Sjællands Universitetshospital - Roskilde


• Aalborg Universitetshospital

Sponsor: AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

EudraCT nr.: 2020-000557-27
Sponsor protokolnr.: M20-178