Forsøgets titel:WP42004

RO7283420 er endnu ikke godkendt til kræftbehandling, men er et nyt lægemiddel, der er udviklet til at behandle patienter med AML. Forsøget vil være første gang, at RO7283420 gives til mennesker.

Forsøget skal finde frem til den optimale dosis af stoffet, og det undersøger, hvor sikkert det er at bruge lægemidlet, hvor høj dosis man kan give, og hvordan kroppen fordeler og omsætter stoffet.

RO7283420 er et såkaldt antistof.

Forsøget er det, man kalder et fase 1 forsøg. Det betyder, at forskerne forsøger at finde ud af, hvordan stoffet virker på den menneskelige organisme. Man forsøger derfor først at finde den rette dosis af stoffet – det vil sige den dosis, som har en virkning på kræften, og som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

For at finde den optimale dosis vil de første patienter få en lille dosis, der så øges hos den næste gruppe patienter. Hver ny gruppe får således en højere dosis end den forrige, indtil der opstår uacceptable bivirkninger.

• Du har akut myeloid leukæmi (AML)


• Din sygdom kan følges med skanninger


• Du ikke er kandidat til standardbehandlinger


• Du som minimum er selvhjulpen og oppegående mere end halvdelen af dagen (performancestatus 0-2)


• Du har tilstrækkelig nyre- og leverfunktion

• Du har den undertype af AML, der kaldes akut promyelocyt leukæmi (APL)


• Du har gennemgået en stamcelletransplantation inden for 90 dage op til forsøgets start


• Du har en infektion, der ikke er under kontrol


• Du har nedsat nyrefunktion


• Du har en anden kræftsygdom, som kræver behandling


• Du har eller har haft leukæmi med spredning til hjerne eller rygmarv


• Du har en alvorlig sygdom i hjerne eller rygmarv


• Du har eller har haft en alvorlig leversygdom

Forsøget består af tre dele. I del A og B får forskellige patienter forskellige dosiser af RO7283420, så lægerne kan bestemme den optimale dosis af forsøgsmidlet. I del C får alle deltagerne den optimale dosis, så lægerne mere grundigt kan undersøge effekt og bivirkninger ved forsøgsmidlet.

Du vil kun deltage i én af de tre forsøgsdele.

Del A og B:
Patienter får forskellige doser af forsøgsmidlet, men den enkelte patient får samme dosis gennem hele forsøget. Lægen vil oplyse dig om den specifikke dosis, du skal modtage.
Du får RO7283420 på hospitalet direkte i dine blodårer gennem et drop hver 3. uge.

Del C:
Alle patienter får den optimale dosis af RO7283420 fundet i del A og B af forsøget. Du får tilsvarende RO7283420 direkte i dine blodårer gennem et drop hver 3. uge.

Kontrol og afslutning af behandlingen
Du skal løbende til kontrol, mens forsøget står på, så lægerne kan holde øje med, hvordan du reagerer på behandlingen.

Når du har fået din sidste behandling med forsøgsmidlet, skal du til et afsluttende besøg ca. 28 dage efter. Du skal også til et opfølgningsbesøg ca. 28 dage efter dit afslutningsbesøg.
Herefter skal du til opfølgning ca. hver 3. måned.

Behandlingen stopper dog før tid, hvis kræften bliver værre under forsøget, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis du eller forsøgslægen ønsker at afslutte behandlingen.

Der kan være bivirkninger forbundet med forsøgsmedicinen. Da det er første gang, man giver lægemidlet til mennesker, kan der opstå bivirkninger, som man ikke kender til på forhånd. Laboratorieforsøg tyder dog på, at der kan være følgende risici ved behandling med RO7283420:

• Allergiske reaktioner (med symptomer som feber, kulderystelser, hududslæt, ledsmerter, muskelsmerter, blod i urinen eller forhøjet udskillelse af proteiner i urinen)


• Cytokinfrigivelsessyndrom (CRS)


• Reaktioner på infusion (inkl. Feber, kulderystelser, udslæt, lavt blodtryk og vejrtrækningsbesvær)


• Nedsat antal blodceller


• Leverskade


• Nyreskade


• Nerveskade


• Inflammation i knolgemarven

Du kan få en uddybende forklaring på ovenstående punkter fra din læge.

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Rigshospitalet (Lukket)

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Sponsor: Hoffmann-La Roche

ClinicalTrials.gov nr.: NCT04580121