Forsøgets titel:Crizotinib

Mange børn og unge med ALCL reagerer ikke tilstrækkeligt på standardbehandling eller oplever, at sygdommen vender tilbage efter endt behandling. Normalt behandler man disse patienter med lægemidlet vinblastin, men effekten er ofte ikke god.

I dette forsøg undersøger lægerne, om en kombinationsbehandling med vinblastin og et nyt lægemiddel (crizotinib) har en større effekt end behandling med vinblastin alene.

Crizotinib er et godkendt lægemiddel til behandling af visse kræftformer hos voksne.

Forsøget er det, man kalder et fase 1-2 forsøg. Det betyder, at forskerne forsøger at finde ud af, hvordan stoffet virker på den menneskelige organisme. Man forsøger derfor først at finde den rette dosis af stoffet – det vil sige den dosis, som har en virkning på kræften, og som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

Det sker ved, at man øger dosis undervejs. De første patienter får en lille dosis, der så øges hos den næste gruppe patienter. Hver ny gruppe får således en højere dosis end den forrige, indtil der opstår uacceptable bivirkninger.
Desuden ser man på effekten af crizotinib på kræftsygdommen.

• Man er mellem 1 og 21 år gammel


• Man har tilstrækkelig organfunktion


• Man har ALK-positiv ALCL og derfor kan indgå i studier af medicinomsætning


• Man har ALK-, ROS1- eller MET-muteret kræftsygdom, og derfor kan indgå i studier af behandlingseffekten ved crizotinib

• Sygdommen har spredt sig til hjernen eller rygmarven


• Man samtidig får behandling med lægemidler, der øger risikoen for visse hjerte- og leverproblemer

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen går i gang.

Forsøgsbehandlingen sker i serier, der hver varer 28 dage.
Crizotinib får man som tabletter eller væske (afhængigt af dosis) morgen og aften alle dage.
Vinblastin eller temsirolimus får man på hospitalet én gang om ugen direkte i blodårerne gennem et drop. Man får det oftest ambulant – det vil sige uden, at man behøver være indlagt. Der kan dog være få behandlinger, der kræver, at man bliver indlagt.

Man får maksimalt 24 behandlingsserier med en opfølgningsperiode på 2 år efter sidste behandling.

De fleste scanninger og prøver i forbindelse med forsøget får man også ved standardbehandlingen. Forsøget kræver dog et antal ekstra blodprøver sammenlignet med standardbehandling.

Da man ønsker at finde passende doser af lægemidlerne til kombinationsbehandlingen, kan der ske justeringer af dosis undervejs i forsøget. Lægen vil oplyse om dette.

Behandlingen stopper, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis man selv ønsker at stoppe. Den kan også ophøre, hvis forsøgslægen beslutter, at det er bedst at stoppe.

Ved at give to lægemidler mod kræft samtidigt, er det muligt, at bivirkningerne fra hvert lægemiddel forstærkes. Samtidig kan der opstå bivirkninger, som man ikke kender til på forhånd, da det er første gang man kombinerer crizotinib med vinblastin og temsirolimus.

Man kan læse om kendte bivirkninger ved crizotinib og vinblastin på minmedicin.dk:

Vinblastin (Velbe ®)

Crizotinib (Xalkori)

De hyppigste bivirkninger ved temsirolimus er:

• Nedsat immunforsvar


• Kvalme


• Opkastning


• Søvnløshed


• Uregelmæssig afføring


• Irriterede slimhinder i mund og/eller tarm


• Væskeophobning
  
  

Lægen vil oplyse dig om andre kendte bivirkninger ved temsirolimus, hvis du skal have dette lægemiddel.

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Afdeling udenfor Danmark


• Rigshospitalet

EudraCT nr.: 2015-005437-53