Forsøgets titel:Målrettet behandling af patienter med blodsygdomme (PTH/CAG)

Når blodets stamceller bliver ramt af ændringer i DNA’et eller andre cellemolekyler som RNA og proteiner, bliver de syge. Det medfører, at den normale blodproduktion svigter, eller at kvalitetskontrollen ikke er tilstrækkelig, og der produceres for mange blodceller.

I dette forsøg vil lægerne undersøge, hvordan udviklingen af blodsygdomme foregår, og hvordan forskellige lægemidler virker, når først en blodsygdom har udviklet sig.

Lægerne vil lave hel-genomiske undersøgelser, hvor de undersøger DNA, RNA og protein på én gang. For nogle patienter vil lægerne også lave patient-deriverede xenograft-modeller (PDX), hvor man etablerer sygdommen i mus. På den måde kan lægerne afprøve nye lægemidler til kræftbehandling.

Forsøget er en prospektiv undersøgelse, hvor man følger en eller flere grupper af patienter i et vist tidsrum.

Du er henvist til udredning for akut myeloid leukæmi (AML), myelodysplastisk syndrom (MDS) eller myeloproliferativ neoplasi (MPN) på en hæmatologisk klinik i Danmark

Der er ingen behandling tilknyttet studiet. Der vil blive udtaget blod- og knoglemarvsprøver til analyse og en hudbiopsi som kontrolvæv.

Så længe kan du være med i forsøget
Du deltager i projektet med udtagning af blod- og knoglemarvsprøver, så længe du er i behandling på afdelingen.

De almindelige risici ved blodprøvetagning, knoglemarvsundersøgelse og hudstandsebioptering er:

• Mindre blødning


• Smerte


• Infektion

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Herlev Hospital (Lukket)
• Odense Universitetshospital (Lukket)
• Rigshospitalet
• Sjællands Universitetshospital - Roskilde (Lukket)
• Aalborg Universitetshospital
• Aarhus Universitetshospital

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.