Forsøgets titel:Loxo-TRK-15003 (SCOUT)

For nogle børn og unge med kræft har standardbehandlinger ikke den ønskede virkning. Man kan derfor overveje at deltage i et forsøg.

For at kunne deltage i forsøget skal barnet have en forandring i en særlig typer gener i kræftcellerne, der hedder NTRK1, NTRK2 eller NTRK3.

Dette forsøg har to dele, fase 1 og fase 2.

I fase 1 vil lægerne undersøge et forsøgsmiddel, der hedder larotrectinib (LOXO-101). Formålet med denne del er at finde ud af, hvor høj en dosis børn og unge kan tåle at få, når de er i behandling med forsøgsmidlet. Lægerne undersøger også, om det er bedst at give medicinen en eller to gange om dagen.

I fase 2 vil lægerne undersøge, hvor effektiv og sikker behandlingen er, og i hvor lang tid kræften reagerer på larotrectinib.

• Man ikke er ældre end 21 år


• Fase 1: Man har kræft, der har spredt sig, eller hvis man har en kræftknude i hjernen og standardbehandlingen ikke har haft den ønskede effekt


• Man har den såkaldte NTRK-fusion, eller hvis man har den type kræft, der hedder infantil fibrosarkom


• Fase 2: Man har en primær tumor (kræftknude) i hjernen, metastaser i hjernen eller infantil fibrosarkom


• Man ikke har for mange bivirkninger efter tidligere behandling med kemoterapi, og ens organer fungerer godt nok

• Man har fået en operation inden for to uger op til forsøgets start


• Man har en alvorlig hjertesygdom eller en alvorlig systemisk infektion


• Man har en tarmsygdom der gør, at forsøgsmidlet ikke optages godt nok i kroppen

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen går i gang.

Barnet skal tage larotrectinib enten som tablet eller i flydende to gange i døgnet. Man kan tage medicinen derhjemme og behøver ikke være indlagt.

Barnet skal løbende til helbredsundersøgelser, mens forsøgsbehandlingen står på.

Der foreligger data fra 208 patienter med fremskredne, solide kræftknuder, som behandles med larotrectinib i 3 igangværende forsøg.

Oplysningerne om bivirkninger er baseret på disse patienter. De bivirkninger, der er anført nedenfor, kan skyldes larotrectinib eller patientens kræft eller andre sygdomme eller lægemidler, som patienten tog på samme tid.

Følgende bivirkninger er set hos mere end 20 % af de patienter, der har fået larotrectinib:

• Blodmangel (lavt antal røde blodlegemer)


• Hoste, svimmelhed, træthed


• Øget antal leverenzymer


• Diarré, forstoppelse, kvalme og opkastning

Følgende bivirkninger er også observeret hos op til 20 % af de patienter, der har fået larotrectinib:

• Mavesmerter, rygsmerter, nedsat appetit, fald


• Feber, hovedpine, forhøjet blodtryk


• Ledsmerter, lavt niveau af albumin (et protein i blodet)


• Muskelsmerter, muskelsvaghed


• Tilstoppet næse, lavt antal neutrofiler og leukocytter (hvide blodlegemer)


• Smerter i arme og ben, kortåndethed


• Hævelse i dele af kroppen


• Vægtforøgelse, unormal følesans, smagsforstyrrelser


• Gangbesvær


• Forhøjet niveau af et enzym i blodet, der er relateret til lever- eller knoglefunktionen

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

EudraCT nr.: 2016-003498-16

Clinicaltrials.gov nr.: NCT02637687