Forsøgets titel:LOXO-TRK-15002

Lægerne gennemfører dette forsøg for at undersøge, om – og i givet fald hvor godt – børns forskellige kræfttyper reagerer på forsøgslægemidlet larotrectinib (LOXO-101).

For at kunne deltage i forsøget skal barnet have en forandring i et af de gener i kræftcellerne, der hedder NTRK1, NTRK2 eller NTRK3.

Larotrectinib er et forsøgslægemiddel, som blokerer aktiviteten af NTRK-generne i kræftceller, og som derfor hæmmer kræftens vækst.

Forsøget skal blandt andet finde ud af

• Hvor godt børns forskellige kræfttyper reagerer på behandlingen


• Hvor sikkert larotrectinib er, og hvor godt det bliver tolereret


• Hvordan kroppen fordeler og omsætter stoffet

• Man har en lokalt fremskreden eller spredt NTRK (type 1, 2 eller 3) fusions-positive kræfttumor


• Man endnu ikke er fyldt 13 år


• Ens knoglemarvs-, lever- og nyrefunktion fungerer godt nok til at deltage


• Man tidligere har fået behandling for kræften, eller standardbehandlingen ikke ser ud til at vil kunne give gode resultater

• Man skal have andre former for forsøgsbehandling mindre end to uger før forsøget


• Man mindre end 28 dage før forsøget har fået TRK-targeteret behandling med tyrosinkinase-inhibitor


• Kræften har spredt sig til hjernen og er symptomatisk eller ustabil (patienter med primær hjernetumor kan indgå)


• Man har en ukontrolleret infektion, hjerte-karsygdom eller anden sygdom, der forhindrer behandling med forsøgslægemidlet


• Man har en alvorlig tarmsygdom, der kan forhindre, at man kan optage lægemidlet


• Man får behandling med en stærk CYP3A4-inhibitor eller inducer

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen går i gang.
Stoffet skal barnet tage som en tablet to gange om dagen. Man kan tage medicinen derhjemme og behøver ikke være indlagt.

Man skal løbende til helbredsundersøgelser, mens forsøgsbehandlingen står på.

Der foreligger data fra 208 patienter med fremskredne, solide kræftknuder, som behandles med larotrectinib i 3 igangværende forsøg.

Oplysningerne om bivirkninger er baseret på disse patienter. De bivirkninger, der er anført nedenfor, kan skyldes larotrectinib eller patientens kræft eller andre sygdomme eller lægemidler, som patienten tog på samme tid.

Følgende bivirkninger er set hos mere end 20 % af de patienter, der har fået larotrectinib:

• Blodmangel (lavt antal røde blodlegemer)


• Hoste, svimmelhed, træthed


• Øget antal leverenzymer


• Diarré, forstoppelse, kvalme og opkastning

Følgende bivirkninger er også observeret hos op til 20 % af de patienter, der har fået larotrectinib:

• Mavesmerter, rygsmerter, nedsat appetit, fald


• Feber, hovedpine, forhøjet blodtryk


• Ledsmerter, lavt niveau af albumin (et protein i blodet)


• Muskelsmerter, muskelsvaghed


• Tilstoppet næse, lavt antal neutrofiler og leukocytter (hvide blodlegemer)


• Smerter i arme og ben, kortåndethed


• Hævelse i dele af kroppen


• Vægtforøgelse, unormal følesans, smagsforstyrrelser


• Gangbesvær


• Forhøjet niveau af et enzym i blodet, der er relateret til lever- eller knoglefunktionen

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

EudraCT nr.: 2015-003582-28