Forsøgets titel:ITCC-059 Inotuzumab

Forsøget henvender sig til børn, der tidligere har fået konstateret leukæmi af typen præ-B akut lymfatisk leukæmi (præ-B ALL). Sygdommen er ikke svundet nok eller er vendt tilbage, fordi sygdomen ikke er følsom over for de lægemidler, som lægerne har brugt indtil nu.

Hos voksne, der har haft tilbagefald af ALL, har man set god effekt af forsøgslægemidlet inotuzumab ozogamicin (IO). IO er et antistof, der binder sig til leukæmicellernes overflade og frigiver kemoterapimedicinen calicheamicin ind i cellen.

I forsøget ønsker man at finde frem til en sikker dosering af lægemidlet, undersøge hvor godt børnene tåler behandlingen og undersøge, om man kan forudsige, hvorvidt leukæmicellerne vil reagere på behandlingen.

Det er et åbent forsøg, hvilket betyder, at både barn, forældre og læge ved, hvilken behandling du får.

Forsøget er det, man kalder et fase 1 forsøg. Det betyder, at forskerne forsøger at finde ud af, hvor stor en dosis patienterne kan tåle. Man forsøger derfor først at finde den rette dosis af stoffet – det vil sige den dosis, som har en virkning på kræften, og som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

• Man er 1-17 år


• Man har sit første tilbagefald efter transplantation, har haft mere end to tilbagefald eller behandlingen har ikke haft nogen effekt


• Ens lever, nyre og hjerte fungerer tilstrækkelig godt


• Man højest har behov for nogen assistance, men stort set klarer at tilfredsstille sine egne behov (Karnofsky/Lansky score på min 60%)

• Man tidligere har haft tilbagefald uden for knoglemarven


• Man tidligere har haft leverbetændelse, der har blokeret blodets afløb fra leveren


• Man har en aktiv infektion


• Man er i anden kræftbehandling


• Man har Downs Syndrom

Barnet starter med at få lavet en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen går i gang. Her vil der bl.a. blive taget en knoglemarvsprøve samt en prøve med rygmarvsvæske.

Herefter gives forsøgsbehandlingen med IO på dag 1, 8 og 15. Afhængigt af kroppens reaktion mindskes eller øges dosis herefter.

På dag 1 får barnet også en dosis af cellegiften methotrexat, der standser cellers deling. Methotrexat gives ind i rygmarvsvæsken for at forhindre spredning af leukæmiceller til rygmarvsvæsken.

En behandlingsserie tager ca. 3 uger, og den første behandlingsserie gives under indlæggelse. Lægerne tager løbende blodprøver for at afgøre, hvornår barnet kan komme hjem.

Så længe varer behandlingen
Barnet kan være i behandling med IO i op til 6 måneder. Hvis barnet reagerer godt på behandlingen, stoppes forsøgsbehandlingen, så der kan udføres en knoglemarvstransplantation.

Forsøget stopper, hvis barnet reagerer uhensigtsmæssigt på behandlingen fx får voldsomme bivirkninger.

Barnet kan når som helst vælge at stoppe, ligesom lægerne kan stoppe deltagelsen, hvis de mener, at det ikke længere er gavnligt for barnet.

Kontrol
Lægerne undersøger barnet en til to gange om ugen. I slutningen af hver behandlingsserie tages der prøver fra knoglemarven for at se, om behandlingen virker.

Efter behandlingens afslutning skal barnet løbende gå til kontrol i tre år efter. Opfølgningen sker enten i ambulatoriet eller pr. telefon det første år, og herefter hver 3. måned i forbindelse med de almindelige kontrolbesøg.

Meget almindelige bivirkninger:

• Forskellige typer af infektioner


• Feber ved lave blodtal


• Lavt antal hvide blodlegemer


• Lavt antal blodplader


• Blodmangel


• Hovedpine


• Blødning


• Mavesmerter


• Opkastning


• Diarré


• Kvalme


• Sår i munden


• Forstoppelse


• Gulsot


• Træthed


• Feber


• Kulderystelser


• Unormale levertal

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

EudraCT nr.: 2016-000227-71