Forsøgets titel:Carfilzonib

Carfilzomib er en såkaldt proteasomhæmmer. Det virker ved at blokere nedbrydelsen af proteiner i cellerne, hvilket hos nogle kan få kræftcellerne til at dø. Kræftceller er mere følsomme over for disse virkninger end almindelige celler.

I dette forsøg får patienterne carfilzomib lige før og samtidigt med standardbehandling med kemoterapi (vincristin, dexamethason, PEG-asparaginase og mitoxantrone).

Forsøget skal undersøge, hvor meget forsøgsmedicin, det er sikkert at få, hvilke virkninger (ønskede og uønskede) det har, hvor meget forsøgsmedicin der kommer ind i blodet, hvor længe kroppen er om at udskille det igen, og hvordan det virker på sygdommen

• Man er mellem 1 og 21 år


• Man har akut lymfoblastær leukæmi med mere end 5% lymfoblaster i knoglemarven


• Man ikke er gravid og bruger sikker prævention


• Man har fået et tilbagefald af T-celle leukæmi, eller man har fået tilbagefald inden for 36 måneder fra diagnosetidspunktet for B-linje leukæmi, eller man har haft mere end et tilbagefald, eller ens sygdom ikke er bragt under kontrol efter mindst én induktionsbehandling

• Man er overfølsom over for de brugte lægemidler eller tilsætningsstoffer i forsøget


• Et eller flere organer er alvorligt forgiftede, eller man har fået en alvorlig bakteriel- eller svampeinfektion inden for de seneste 14 dage inden forsøget


• Man er stamcelletransplanteret og har aktiv graft-versus-host reaktion


• Man har Down syndrom


• Man har fået behandling med antistof og stoffet stadig sidder for meget i kroppen

Inden behandlingen går i gang, får man en grundig forundersøgelse.

Så starter forsøgsbehandlingen, hvor man får carfilzomib ind i en blodåre.

Først får man en uges forbehandling. De to første dage får man carfilzomib sammen med binyrebarkhormonet dexamethason.

Derudover får man også stofferne methotrexat, cytarabin og hydrokortison ind i rygmarvsvæsken. Det får man enten den første dag eller inden for de syv forudgående dage som led i forundersøgelserne.

Herefter følger fire ugers induktionsbehandling med carfilzomib og kemoterapi (vincristin, dexamethason, PEG-asparaginase og mitoxantron).

Hvornår stopper behandlingen?
Man får forsøgsbehandlingen, indtil man har gennemført behandlingsforløbet.

Behandlingen stopper dog før tid, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis man selv eller forsøgslægen ønsker at afslutte behandlingen

Cirka 30 dage efter sidste dosis forsøgsmedicin undersøger lægerne barnet og tager blodprøver for at vurdere hvordan barnet har det, specielt med hensyn til mulige bivirkninger af forsøgsbehandlingen.

Carfilzomib (Kyprolis) er godkendt af den amerikanske levneds- og lægemiddelstyrelse (FDA) til brug hos visse patienter, der har tilbagefald af og behandlingsresistent myelomatose, som har prøvet andre behandlinger uden virkning.

De bivirkninger der kan opstå ved den behandling til voksne kan man læse om på www.minmedicin.dk:

Carfilzomib (Kyprolis)

I dette forsøg er carfilzomib et forsøgslægemiddel til børn med akut lymfoblastær leukæmi. Der kan derfor opstå bivirkninger, som man ikke kender til på forhånd.

Derudover kan standard kemoterapien brugt i behandlingen give bivirkninger.

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

Sponsor: Onyx pharmaceutical

EudraCT nr.: 2014-001633-84

Sponsorprotokol nr.: 140106