Forsøgets titel:KN-4802

Visse kræftformer har ændringer (mutationer) i generne kaldet FGFR2 eller FGFR3, som medfører, at kræftcellerne vokser og spreder sig hurtigere.

KIN-3248 er et forsøgslægemiddel, som endnu ikke er godkendt til behandling. Dette forsøg vil være første gang, at KIN-3248 gives til mennesker. KIN-3248 er designet til at hæmme FGFR og dermed forhindre FGFR i at øge væksten af kræftcellerne.

I dette forsøg vil lægerne undersøge effekten af KIN-3248, og om det er sikkert at anvende til behandling. Forsøget er til patienter med solide tumorer, hvor kræftcellerne har ændringer i FGFR2 eller FGFR3-genet. 

Forsøget består af to dele. I del A vil lægerne forsøge at finde frem til den optimale dosis af KIN-3248, som er sikker at give til patienter. I del B vil lægerne nærmere undersøge effekten af den optimale dosis fundet i del A.

Forsøget er det, man kalder et fase 1 forsøg. Det betyder, at forskerne forsøger at finde ud af, hvordan stoffet virker på den menneskelige organisme. Man forsøger derfor først (del A) at finde den rette dosis af stoffet – det vil sige den dosis, som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

For at finde den optimale dosis vil de første patienter få en lille dosis, der så øges hos den næste gruppe patienter. Hver ny gruppe får således en højere dosis end den forrige, indtil der opstår uacceptable bivirkninger.

Når den optimale dosis er fundet, starter næste del af forsøget (del B), hvor denne dosis undersøges nærmere. Her får alle patienter samme dosis.

• Du har en solid tumor, hvor der er ændringer i FGFR2- eller FGFR3-genet


• Kræften kan følges med scanninger


• Du som minimum kan udføre alt andet end tungt fysisk arbejde (performancestatus 0-1)


• Dine organer fungerer tilstrækkeligt til, at du kan tåle at få forsøgsmedicin


• Du er i stand til at sluge tabletter

• Kræften har spredt sig til hjernen


• Du har sygdom i mavetarmsystemet, som gør, at du ikke kan indtage eller optage forsøgsmedicinen i kroppen


• Du lider af sygdomme i hornhinden eller nethinden


• Du lider af sygdomme i kalkstofskiftet


• Du har en ukontrolleret inflammatorisk tarmsygdom


• Du har en aktiv infektion, som kræver behandling med antibiotika

Du starter med at få en grundig helbredsundersøgelse. Hvis du egner dig til at deltage i forsøget, starter du på behandlingen.

Uanset om du deltager i del A eller del B af forsøget, skal du tage KIN-3248 som tabletter én gang dagligt.

I starten skal du til kontrol på hospitalet én gang om ugen. Herefter sættes hyppigheden af kontrolbesøgene ned til hver 2. eller 4. uge afhængigt af, om du deltager i del A eller del B. Din læge kan fortælle dig, hvilket delforsøg du har mulighed for at deltage i.

Behandlingen stopper, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis du selv ønsker at stoppe. Den kan også ophøre, hvis forsøgslægen vurderer, at det er bedst for dig at stoppe.

Efter din sidste dosis af forsøgsmedicinen skal du til et afsluttende besøg på hospitalet. Herefter starter en længerevarende opfølgningsperiode med jævnlige kontrolbesøg ca. hver 3. måned.

Alle, som deltager i forsøget, vil blive omhyggeligt kontrolleret for mulige bivirkninger. Da det er første gange, at KIN-3248 gives til mennesker, kender lægerne endnu ikke alle bivirkninger, som kan opstå. Mulige bivirkninger observeret ved lignende lægemidler inkluderer:

• Højere niveau af fosfat end normalt


• Opkastning


• Mavesmerter


• Forstoppelse


• Diarré


• Tør hud


• Mundtørhed


• Smertefuld hævelse og rødme inde i munden


• Hårtab


• Løsning af negle fra neglelejet


• Øjenproblemer (f.eks. tørre øjne, smerter, ændret syn, lysfølsomhed)


• Ændringer i smag


• Nedsat appetit


• Træthed

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Rigshospitalet

EudraCT: 2021-006039-25

Clinicaltrials.gov: NCT05242822