Forsøgets titel:EsPhALL2017

Behandling for Philadelphia kromosom-positiv akut lymfatisk leukæmi (Ph+ALL) hos børn er kemoterapi kombineret med lægemidlet imatinib.

Efter den indledende del af behandlingen tages en knoglemarvsprøve, som bruges til at klassificere barnet i én af to risikogrupper (”Standard risiko” og ”Høj risiko”) afhængigt af sandsynligheden for, at kræftsygdommen senere vender tilbage.

Forsøget består af to dele. Den ene del henvender sig til børn og unge i ”Standard risiko”-gruppen. Her vil lægerne undersøge, om disse patienter har lige så stor gavn af behandlingen, hvis man reducerer mængden af kemoterapi givet i kombination med imatinib.
Den anden del af forsøget henvender sig til børn og unge i ”Høj risiko”-gruppen. Her vil lægerne undersøge effekt og sikkerhed ved at behandle disse patienter med imatinib efter en stamcelletransplantation.

• Man har Philadelphia kromosom-positiv akut lymfatisk leukæmi (Ph+ALL)


• Man er mellem 1 år og 21 år gammel


• Man som minimum er selvhjulpen og oppegående mere end halvdelen af dagen (performancestatus ≤ 2)


• Man har tilstrækkelig organfunktion til at kunne tåle at få forsøgsmedicin

• Man tidligere har haft kronisk myeloid leukæmi


• Man har Down syndrom


• ALL er opstået som følge af en anden sygdom


• Man har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika


• Man tidligere har fået behandling med visse lægemidler, der ikke er tilladt ved indgang til dette forsøg

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen starter.

Alle, som deltager i forsøget, starter med at få kemoterapi kombineret med imatinib. Man får en kombination af flere forskellige kemoterapistoffer, hvor nogle tages som tabletter og andre gives direkte i blodet gennem et drop eller som indsprøjtning. Man får kemoterapi i 2 uger, før man starter på imatinib. Imatinib får man som tabletter dagligt.

Efter den indledende behandling måles mængden af restsygdom i knoglemarven, og patienterne inddeles i to risikogrupper (”Standard risiko” og ”Høj risiko”).

”Standard risiko”-gruppen
Patienter i denne gruppe inddeles i to grupper ved lodtrækning. Den ene gruppe fortsætter med at få standard kemoterapi kombineret med imatinib (dette har tidligere været behandlingen i Europa). Den anden gruppe får forsøgsbehandling med en reduceret mængde kemoterapi kombineret med imatinib (dette har tidligere været behandlingen i USA).

Lægen kan uddybe hvilke kemoterapeutika og hvilke dosiser, der indgår i de forskellige kemoterapi-behandlinger.

”Høj risiko”-gruppen
Efter den indledende behandling får patienter i denne gruppe såkaldt konsolideringsbehandling, der består af forskellige kombinationer af lægemidler. Din læge kan fortælle dig nærmere om denne behandlinger. Efter konsolideringsbehandling får patienterne stamcelletransplantation, og ca. 56 dage efter transplantationen fortsætter patienterne med at få imatinib som tablet dagligt.

Kontrol, afslutning og opfølgning
Undervejs i forsøget skal man jævnligt til kontrol, så lægerne kan holde øje med, hvordan man reagerer på behandlingen, og om man tåler den.

Behandlingen stopper, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis man selv eller forsøgslægen ønsker at stoppe behandlingen.

Efter den sidste behandling starter en længerevarende opfølgningsperiode
med jævnlige kontrolbesøg.

Det er muligt, at der kan opstå bivirkninger ved behandlingerne i forsøget. Alle, som deltager i forsøget, vil blive omhyggeligt kontrolleret for mulige bivirkninger. Almindelige bivirkninger ved kemoterapi er:

• Hårtab


• Kvalme og opkastning


• Nedsat antal røde blodceller (symptomer som træthed og bleghed)


• Nedsat antal hvide blodceller (øget risiko for infektion)


• Nedsat antal blodplader (øget tendens til blødning og blå mærker)

Lægen kan fortælle om specifikke bivirkninger observeret ved tidligere behandlinger med den kombination af kemoterapistoffer, som anvendes i dette forsøg.

Du kan læse om bivirkninger ved imatinib på minmedicin.dk:

Imatinib (Glivec®, Imatinib ”Accord”, m.fl.)

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Righospitalet


• Afdelinger uden for Danmark 

Protokolnr EudraCT No.: 2017-000705-20

Protocol Version: 2.0; 18-10-2018