Forsøgets titel:Loxo-RET-18036

Selpercatinib er godkendt i andre lande til behandling af visse typer af kræft hos både voksne samt børn og unge over 12 år. Det er endnu ikke godkendt til behandling af børn og unge i Danmark.

I dette forsøg undersøger lægerne effekten og sikkerheden af selpercatinib hos børn og unge med solide tumorer eller hjernetumorer, hvor der er ændring i det såkaldte RET-gen. Selpercatinib er designet til at hæmme proteinet RET, som er unormalt i kræftcellerne hos disse patienter.

Forsøget består af to dele. I den første del forsøger lægerne at finde frem til den mest optimale dosis af selpercatinib. Her får forskellige grupper af patienter forskellige dosiser.
I forsøgets anden del undersøger lægerne nærmere den optimale dosis fundet i del af forsøget. Her får alle patienter den samme dosis, som i første del af forsøget er vist at være mest optimal.

Første del af forsøget er det, man kalder et fase 1 forsøg. Det betyder, at forskerne forsøger at finde ud af, hvordan stoffet virker på den menneskelige organisme. Man forsøger derfor først at finde den rette dosis af stoffet, som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

For at finde den optimale dosis vil de første patienter få en lille dosis, der så øges hos den næste gruppe patienter. Hver ny gruppe får således en højere dosis end den forrige, indtil der opstår uacceptable bivirkninger.

Når den optimale dosis er fundet, starter forsøgets anden del. Her får alle patienterne den optimale dosis fundet i forsøgets første del, så effekt og bivirkninger ved denne dosis kan undersøges nærmere.

• Man har en solid tumor eller hjernetumor med ændring i RET-genet


• Kræften er vendt tilbage efter tidligere behandling, nuværende tilgængelig behandling ikke har nogen effekt, eller der ikke findes en veletableret behandling mod kræften


• Man er mellem 12 år og 21 år gammel


• Man har en hjernetumor, og man har været neurologisk stabil uden behandling med binyrebarkhormon i minimum 7 dage op til forsøgets start


• Man er afhængig af betydelig hjælp og medicinsk omsorg, men man ikke har behov for speciel hjælp, hospitalisering eller lignende (Karnofsky score ≥ 50)


• Man ikke har alvorlige bivirkninger fra tidligere behandlinger

• Man har gennemgået en større operation inden for 4 uger op til forsøgets start


• Man har en alvorlig hjertesygdom


• Man har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika


• Man tidligere har fået behandling med medicin, der ikke er tilladt ved indgang til dette forsøg


• Man har sygdom i mavetarmsystemet, som påvirker evnen til at optage forsøgsmedicinen i kroppen

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen går i gang.

Alle patienter i forsøget skal have behandling med selpercatinib. Det er afgørende for, hvilken dosis af selpercatinib man skal have, om man deltager i forsøgets første eller anden del. Man får selpercatinib som tabletter dagligt.

Man kan få behandlingen, så længe man har gavn af den. Behandlingen stopper dog, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis man selv eller forsøgslægen vurderer, at det er bedst at stoppe behandlingen.

Undervejs i forsøget skal man igennem forskellige undersøgelser, så lægerne kan holde øge med, hvordan man reagerer på behandlingen, og om man tåler den.

Efter den sidste dosis af selpercatinib skal man til afsluttende undersøgelser på hospitalet. Herefter starter en længerevarende opfølgningsperiode med kontrolbesøg ca. hver 3. måned.

Det er muligt, at der kan opstå bivirkninger ved behandlingen i forsøget. Du kan læse om kendte bivirkninger ved selpercatinib på minmedicin.dk:

Selpercatinib (Retsevmo)

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Righospitalet


• Afdelinger uden for Danmark 

Protokol version: LOXO-RET-18036 (J2G-OX-JZJJ)

EudraCT nummer: 2019-000212-28