Forsøgets titel:Roche GO42286

Alectinib er et forsøgslægemiddel, der endnu ikke er godkendt til behandling af kræft hos børn og unge, men som har vist effekt hos voksne. Alectinib virker ved at forhindre væksten af kræftceller, der har specifikke ændringer i det såkaldte ALK-gen.

I dette forsøg undersøger lægerne effekten og sikkerheden af Alectinib, når man behandler børn og unge med kræftformer, hvor der er ændringer i ALK-genet. Forsøget er til patienter, som ikke egner sig til at få standardbehandling, eller hvor kræften er vendt tilbage efter tidligere behandling.

Forsøget består af to faser. I fase 1 forsøger lægerne at finde frem til den dosis af Alectinib, som kan gives til børn uden, at der opstår alvorlige bivirkninger. I fase 2 vil lægerne nærmere undersøge effekt og bivirkninger ved den optimale dosis.

Forsøget er det, man kalder et fase 1 forsøg. Det betyder, at forskerne forsøger at finde ud af, hvordan stoffet virker på den menneskelige organisme. Man forsøger derfor først at finde den rette dosis af stoffet – det vil sige den dosis, som man vil formode har en virkning på kræften, og som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

For at finde den optimale dosis vil de første patienter få en lille dosis, der så øges hos den næste gruppe patienter. Hver ny gruppe får således en højere dosis end den forrige, indtil der opstår uacceptable bivirkninger.

Når den optimale dosis er fundet, starter fase 2 af forsøget, hvor den optimale dosis gives til en større gruppe patienter, så lægerne nærmere kan undersøge effekt og bivirkninger af denne dosis.

• Man har hjernetumor eller solid tumor med ændringer i ALK-genet og tilgængelige standardbehandlinger ikke har nogen effekt, eller man ikke egner sig til standardbehandling


• Man ikke har behov for betydelig hjælp til at varetage almindelige dagligdagsaktiviteter (herunder leg) (Karnofsky eller Lansky score ≥ 50%)

• Man tidligere har fået behandling med en såkaldt ALK-inhibitor (medicin, der hæmmer ALK-proteiner, og derved hæmmer kræftcellernes vækst)


• Man tidligere har gennemgået en transplantation


• Man har en ukontrolleret infektion

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen starter.

Hvis man er egnet til at deltage i forsøget, starter man på forsøgsbehandlingen. Det er afgørende for, hvilken dosis af Alectinib man skal have, om man deltager i fase 1 eller fase 2 af forsøget.

I både fase 1 og fase 2 skal man have Alectinib som tabletter to gange dagligt. Hvis man ikke kan synke tabletter, kan Alectinib også gives som mikstur gennem en sonde.

Man kan fortsætte med behandlingen, så længe man har gavn af den. Behandlingen stopper dog, hvis der opstår uacceptable bivirkninger, hvis kræften bliver værre, eller hvis man selv ønsker at stoppe. Den kan også ophøre, hvis forsøgslægen beslutter, at det er bedst for dig at stoppe.

Undervejs i forsøget vil man blive grundigt kontrolleret for mulige bivirkninger, og lægerne vil holde øje med, hvordan man reagerer på behandlingen.
Ca. 30 dage efter den sidste behandling skal man til en sikkerhedsopfølgning. Herefter starter en længerevarende opfølgningsperiode med kontrol ca. hver 3. måned.

Der kan være bivirkninger forbundet med forsøgsbehandlingen.

Du kan læse om kendte bivirkninger ved Alectinib på minmedicin.dk:

Alectinib (Alecensa)

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Rigshospitalet


• Afdeling uden for Danmark 

EudraCT: 2020-004239-25

ClinicalTrials.gov: NCT04774718

Protocol Version: 2.0, 5-Mar-2021