Forsøgets titel:Seludex

Hos mange patienter med akut lymfoblastær leukæmi (ALL) ser man, at kræftcellerne har en ændring i det såkaldte RAS-gen, som har betydning for kræftcellernes vækst og overlevelse.

Laboratorieforsøg tyder på, at forsøgsmidlet selumetinib kombineret med dexamethason har en god effekt mod ALL, hvor kræftcellerne har ændring i netop RAS-genet.

I dette forsøg undersøger lægerne virkning og bivirkninger ved at kombinere selumetinib og dexamethason til behandling af patienter med ALL, hvor der er ændring i RAS-genet.

Forsøget består af to dele. I del 1 forsøger lægerne at finde frem til den optimale dosis af selumetinib. I del 2 undersøger lægerne den optimale dosis nærmere.

Forsøget er det, man kalder et fase 1 forsøg. Det betyder, at forskerne forsøger at finde ud af, hvordan stoffet virker på den menneskelige organisme. Man forsøger derfor først at finde den rette dosis af stoffet – det vil sige den dosis, som har en virkning på kræften, og som patienten kan tåle uden at få for svære bivirkninger.

For at finde den optimale dosis vil de første patienter få en lille dosis, der så øges hos den næste gruppe patienter. Hver ny gruppe får således en højere dosis end den forrige, indtil der opstår uacceptable bivirkninger.

Når lægerne har fundet den optimale dosis, starter Fase 2 af forsøget, hvor den optimale dosis undersøges nærmere ved at give denne dosis til alle patienter i forsøget.

• Man har akut lymfoblastær leukæmi (ALL), som har spredt sig eller er vokset så meget, at sygdommen ikke egner sig til helbredende kirurgi og/eller strålebehandling.


• Man har en ændring i RAS-genet


• Man er voksenm, og man som minimum er selvhjulpen og oppegående mere end halvdelen af dagen (performancestatus 2)


• Man er barn og har tilstrækkelig helbredsstatus (Lansky/Karnofsky score ≥ 60%)

• Man ikke har en passende ændring i RAS-genet


• Man har en af undertyperne moden B-celle ALL eller Philadelphia-positiv ALL


• Man tidligere har fået behandling med medicin, der ikke er tilladt ved indgang i dette forsøg


• Man har alvorlige bivirkninger fra tidligere kræftbehandling


• Man tidligere har gennemgået en nyretransplantation


• Man har en infektion, der ikke er under kontrol

Man starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingens starter.

Om man skal deltage i del I eller del II af forsøget afgør, hvilken dosis af selumetinib man skal have.

Begge delforsøg er opdelt i serier, der hver varer 28 dage. Man skal have selumetinib som tablet to gange dagligt i hele forsøgsperioden. Dexamethason får man som tablet to gange dagligt i perioder af 3-5 dage afhængigt af, hvilken behandlingsserie man er i. Lægen kan give nærmere deltaljer om behandlingen.

Man får maksimalt 6 serier med behandling.

Afslutning og opfølgning
Efter sidste tablet af selumetinib skal man til opfølgning på hospitalet. Næste opfølgning er 4 uger senere. Herefter starter en længerevarende opfølgningsperiode, hvor hyppigheden af opfølgninger afhænger af, hvordan patienten har det.

Behandlingen stopper før tid, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, hvis nye oplysninger viser, at det ikke længere er hensigtsmæssigt at fortsætte forsøget.

Der kan være bivirkninger forbundet med at deltage i forsøget. Alle, som deltager, vil blive omhyggeligt kontrolleret for mulige bivirkninger. Da det er en af de første gange, at man behandler med selumetinib, kender lægerne ikke alle bivirkninger, der kan forekomme.

Bivirkninger ved selumetinib, som man på nuværende tidspunkt kender til, er:

• Hududslæt


• Diarré


• Kvalme


• Træthed/kraftesløshed


• Hævelse af hænder og fødder


• Åndenød


• Hævelse i ansigtet


• Halssmerter


• Mundbetændelse, mundtørhed


• Feber


• Tør hud, sårdannelse


• Sløret syn


• Blodtrykforhøjelse


• Leverpåvirkning


• Mild påvirkning af hjertefunktion


• Lungeforandringer


• Blodmangel

Man kan læse om bivirkninger ved dexamethason på minmedicin.dk:

Dexamethason (Dexavit, Neofordex, m.fl.)

Det er muligt, at bivirkningerne fra hvert lægemiddel forstærkes, når man giver to lægemidler samtidig.

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Rigshospit

EudraCT No.: 2016-003904-29

ClinicalTrials.gov: NCT03705507

Protocol Version: 9.0, 22-Mar-2021