Forsøgets titel:Limber-313

Parsaclisib er et forsøgslægemiddel, hvilket betyder, at det endnu ikke er godkendt til behandling. Det virker ved at forhindre kræftcellerne i at vokse.

I dette forsøg kombinerer lægerne parsaclisib med ruxolitinib og undersøger effekten af kombinationsbehandlingen hos patienter med primær myelofibrose (PMF), myelofibrose efter polycytæmia vera (PPV-MF) eller myelofibrose efter trombocytose (PET-MF).
Ruxolitinib er allerede godkendt til behandling af de nævnte typer af myelofibrose.

Forsøget består af tre dele:

Del 1: Her vil lægerne finde den optimale dosis af forsøgslægemidlet i kombination med ruxolitinib. Patienterne får forskellig dosis af forsøgslægemidlet.

Del 2 og 3: Her vil lægerne undersøge den optimale dosis nærmere, og alle patienter får den optimale dosis fundet i delforsøg 1.

I del 1 og 2 sammenligner lægerne effekten af kombinationsbehandlingen med behandling, hvor ruxolitinib kombineres med placebo (et stof uden virkning, men som ligner forsøgsmidlet). Det er tilfældigt, om du får forsøgsmedicin eller placebobehandling.

I del 3 af forsøget får alle patienter forsøgsmedicin.

Forsøget er et lodtrækningsforsøg. Et computerprogram trækker lod blandt deltagerne for tilfældigt at afgøre, hvem der får forsøgsbehandling, og hvem der får standardbehandling og placebo (stof uden nogen virkning).

Forsøget er også dobbeltblindet. Det betyder, at hverken du eller forsøgslægen under forsøget ved, om du får forsøgsbehandling eller standardbehandling. I nødstilfælde kan forsøgslægen dog hurtigt finde ud af det.

Læs mere om lodtrækningsforsøg og blindede forsøg her:

Lodtrækningsforsøg og blindede forsøg 

• Du har en af følgende typer af myelofibrose: primær myelofibrose (PMF), post-polycytæmia vera myelofibrose (PPV-MF) eller post-essentiel trombocytopeni myelofibrose (PET-MF)


• Du er i en af følgende risikogrupper: intermediær-1, intermediær-2 eller høj (spørg din læge, hvis du er i tvivl)


• Din milt er minimum 5 cm. fra nederste venstre ribben


• Du som minimum er selvhjulpen og oppegående mere end halvdelen af dagen (performancestatus 2)


• Du har fået taget en vævsprøve inden for de seneste 2 måneder eller er villig til at få taget en ny vævsprøve

• Du tidligere har fået behandling med stoffer, der ikke er tilladt i dette forsøg


• Du har fået anden forsøgsmedicin eller anden standardmedicin inden for 3 måneder op til forsøgsstart


• Du har alvorlige bivirkninger fra tidligere behandling


• Du ikke kan indtage forsøgsmedicin gennem munden


• Du har sygdom i tarmene, som gør, at forsøgsmedicinen ikke kan optages i kroppen


• Du har eller har haft nedsat funktion af din knoglemarv


• Du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika


• Du har alvorlige sygdom i hjertet


• Du har haft en anden kræftsygdom inden for de seneste 2 år


• Du har fået strålebehandling mod milten inden for 6 måneder op til forsøgets start


• Du ikke er kommet dig tilstrækkeligt efter en tidligere større operation


• Du har fået en såkaldt levende vaccine, f.eks. gul feber-vaccine, inden for 30 dage før, forsøget starter

Du starter med at få en grundig helbredsundersøgelse, inden behandlingen starter.

Patienter i del 1 eller 2 af forsøget inddeles i to grupper ved lodtrækning. Den ene gruppe skal have forsøgsbehandling med parsaclisib, mens den anden gruppe skal have placebo (stof uden nogen virkning).

Hvis du skal deltage i del 3 af forsøget, skal du have forsøgsmedicin.

Du skal have parsaclisib som tablet én gang dagligt, mens du skal have ruxolitinib som tablet to gange dagligt.

Du indgår i del 1 af forsøget i 24 uger, hvorefter forsøget afblindes, så både du og lægen ved, om du får forsøgsbehandling eller placebobehandling. Hvis du er i placebo-gruppen, kan du herefter vælge at overgå til forsøgsbehandling. Herefter fortsætter behandlingen, så længe du har gavn af det.

Afslutning, opfølgning og kontrol
Du skal jævnligt gå til kontrol, så lægerne kan holde øje med, hvordan du reagerer på behandlingen.

Behandlingen stopper, hvis kræften bliver værre, hvis bivirkningerne bliver for store, eller hvis du selv ønsker at stoppe. Den kan også ophøre, hvis din forsøgslæge beslutter, at det er bedst for dig at stoppe.

Efter din sidste behandling skal du til et afsluttende besøg på hospitalet, hvorefter du telefonisk vil blive kontaktet hver 12. uge, indtil forsøget afsluttes.

Der kan være bivirkninger forbundet med at deltage i forsøget.

Lægerne kender endnu ikke alle bivirkninger, der kan forekomme ved forsøgslægemidlet parsaclisib. Bivirkninger observeret hos tidligere forsøgsdeltagere er:

• Diarré


• Kvalme


• Hoste


• Træthed


• Feber


• Udslæt


• Lavt antal røde og hvide blodceller


• Forstoppelse


• Nedsat appetit


• Opkastning


• Tab af styrke


• Væskeophobning i ben og arme


• Hovedpine


• Mavesmerter


• Ledsmerter


• Besværet vejrtrækning


• Kløe


• Infektion i de øvre luftveje


• Lavt kaliumantal


• Lavt blodpladetal (nedsat sårheling)


• Svimmelhed


• Rygsmerter


• Urinvejsinfektion


• Forhøjede værdier af leverenzymer


• Tyktarmsbetændelse


• Forhøjet blodtryk

Din læge kan fortælle dig om mindre almindelige og mere alvorlige bivirkninger.

Du kan læse om bivirkningerne ved ruxolitinib på minmedicin.dk:

Ruxolitinib (Jakavi) 

Det er muligt, at bivirkninger fra hvert lægemiddel forstærkes, når man giver to lægemidler samtidig.

Det skal understreges, at de omtalte bivirkninger er mulige bivirkninger. Man får altså ikke nødvendigvis dem alle, og de fleste af dem kan lægerne forebygge og lindre.

De fleste bivirkninger er midlertidige og holder op i løbet af nogle uger eller måneder efter behandlingen. Inden forsøgsbehandlingen taler lægerne med dig om de mulige bivirkninger.

• Odense Universitetshospital (Lukket)
• Aalborg Universitetshospital (Lukket)

Hvis du er interesseret i behandlingen, så tal med lægen på dit sygehus. Lægen kan undersøge, om behandlingen kan være en mulighed for dig.

• Aalborg Universitetshospital 

Sponsor: Incyte Corporation

EudraCT: 2020-003130-21

Sponsor protokolnr.: INCB50465-313