At evaluere den antileukæmiske effekt af isatuximab i kombination med kemoterapi til børn med recidiveret eller resistent akut leukæmi

Åbent, enkelt arm, fase 2 forsøg

At evaluere den antileukæmiske effekt af isatuximab i kombination med kemoterapi til børn med recidiveret eller resistent akut leukæmi

• For AML: <5% blaster i knoglemarv; og ingen ekstramedullær leukæmi samt velfungerende knoglemarv

• CD38 densitet på leukæmiceller ved behandlingsstart of behandlingsdag 15 samt relation til behandlingsrespons
• Response rate, recidiv-fri overlevelse og overlevelse og varighed af response
• Niveau af minimal restsygdom i knoglemarv (Cmax; C-min; AUC)
• Farmakokinetik af Isatuximab
• Sikkerhed og tolerabilitet, inkl. Infusionsreaktioner

• Sikker svangerskabsprævention (se protokol)
• Informeret samtykke
• Leukocyttal < 20 mia/L dag 1 for Isatuximabbehandling
• Resistent sygdom, 1. eller 2. recidiv uanset varighed at remission
• Diagnose: Recidiveret AML (fraset FAB type M3, promyelocyt AML)
• Alder: 28 dage til 17.99 år

• Levende vaccine inde for de seneste 30 dage
• Stamcelletransplantation inden for de seneste 3 måneder
• Kemo- eller immunoterapi inden for de seneste 2 uger
• ECOG performanca status >2 eller Lansky score <70
• Lever-, nyre- eller hjertesygdom
• Tidligere cancer
• Hepatitis B eller C infektion; HIV infektion (for setaljer se protokol)
• Tidligere myelodysplasi

• AML: Isatuximab dag 1, 8 og 15 sammen med højdosis cytosar og idarubicin

104 patienter

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

EudraCT nr.: 2018-002697-45